Μαβοριξαφόρη

Η μαβοριξαφόρη είναι ένας από του στόματος βιοδιαθέσιμος ανταγωνιστής του υποδοχέα χημειοκίνης CXC 4 (CXCR4) που αναστέλλει τη δέσμευση του συνδέτη CXCR4, παράγοντα-1α προερχόμενου από στρώματα (SDF-1α)/CXC Χημειοκίνης Πρόσδεμα 12 (CXCL12). Το SDF-1/CXCR4 παίζει ρόλο στη διακίνηση και τη μεταφορά λευκοκυττάρων προς και από το διαμέρισμα του μυελού των οστών. Απότοκο των λειτουργικών μεταλλάξεων στο γονίδιο του υποδοχέα CXCR4 που συμβαίνουν σε ασθενείς με σύνδρομο WHIM, οδηγούν σε αυξημένη ανταπόκριση στο CXCL12 και κατακράτηση λευκοκυττάρων στο μυελό των οστών. Η μαβοριξαφόρη αναστέλλει την απόκριση στο CXCL12 τόσο σε παραλλαγές άγριου τύπου όσο και σε μεταλλαγμένες παραλλαγές CXCR4 που σχετίζονται με το σύνδρομο WHIM. Η θεραπεία με μαβοριξαφόρη οδηγεί σε αυξημένη κινητοποίηση ουδετερόφιλων και λεμφοκυττάρων από τον μυελό των οστών στην περιφερική κυκλοφορία.