Κατάταξη ομάδας
| Επίπεδο | Κωδικός | Τίτλος |
|---|---|---|
| 1 | B | Αίμα και αιμοποιητικά όργανα |
| 2 | B02 | Αντιαιμορραγικά |
| 3 | B02B | Βιταμίνη K και άλλα αιμοστατικά |
| 4 | B02BD | Παράγοντες της πήξης του αίματος |
| 5 | B02BD16 | Etranacogene dezaparvovec |
Δραστικές ουσίες ομάδας
| Δραστική ουσία | Σύντομη περιγραφή |
|---|---|
| Ετρανακογένη δεζαπαρβοβέκη |
Η ετρανακογένη δεζαπαρβοβέκη είναι ένα προϊόν γονιδιακής θεραπείας που έχει σχεδιαστεί για την εισαγωγή ενός αντιγράφου της αλληλουχίας DNA που κωδικοποιεί τον ανθρώπινο Παράγοντα IX στα ηπατικά κύτταρα προκειμένου να αντιμετωπιστεί η βασικής αιτία της νόσου της αιμορροφιλίας Β. Η ετρανακογένη δεζαπαρβοβέκη βελτιώνει εν μέρει ή πλήρως την ανεπάρκεια της προπηκτικής δράσης του κυκλοφορούντος Παράγοντα IX σε ασθενείς με αιμορροφιλία Β. |