LIBMELDY Διασπορά προς έγχυση (2023)

Βιβλιογραφική αναφορά

Για την προβολή της πλήρους καταχώρησης απαιτείται συνδρομή σε ισχύ.
Αποκτήστε πρόσβαση σε όλες τις πληροφορίες και τα εργαλεία του Galinos.gr δωρεάν για έναν μήνα απλά κάνοντας εγγραφή.
Δωρεάν εγγραφή

Περιεχόμενα

Ονομασία του φαρμακευτικού προϊόντος

Libmeldy 2-10 106 κύτταρα/mL, διασπορά προς έγχυση.

Ποιοτική και ποσοτική σύνθεση

Γενική περιγραφή Το Libmeldy (atidarsagene autotemcel) είναι ένας γενετικά τροποποιημένος πληθυσμός που περιέχει αυτόλογα CD34+ κύτταρα εμπλουτισμένα με αιμοποιητικά αρχέγονα και προγονικά κύτταρα (HSPC) ...

Φαρμακοτεχνική μορφή

Διασπορά προς έγχυση. Διαυγής έως ελαφρώς θολή, άχρωμη προς κίτρινη ή ροζ διασπορά.

Ενδείξεις

Το Libmeldy ενδείκνυται για τη θεραπεία της μεταχρωματικής λευκοδυστροφίας (MLD) που χαρακτηρίζεται από διαλληλικές μεταλλάξεις στο γονίδιο της αρυλοσουλφατάσης A (ARSA) προκαλώντας μείωση της ενζυμικής ...

Δοσολογία και τρόπος χορήγησης

Το Libmeldy πρέπει να χορηγείται σε εξειδικευμένο κέντρο θεραπείας από ιατρό με εμπειρία στη μεταμόσχευση αιμοποιητικών αρχέγονων κυττάρων (HSCT) και καταρτισμένο στη χορήγηση και τη διαχείριση ασθενών ...

Αντενδείξεις

Υπερευαισθησία στη δραστική ουσία ή σε κάποιο από τα έκδοχα που αναφέρονται στην παράγραφο 6.1. Προηγούμενη γονιδιακή θεραπεία με αιμοποιητικά αρχέγονα κύτταρα. Πρέπει να λαμβάνονται υπόψη τυχόν αντενδείξεις ...

Προφυλάξεις και προειδοποιήσεις

Ιχνηλασιμότητα Πρέπει να εφαρμόζονται οι απαιτήσεις ιχνηλασιμότητας για φαρμακευτικά προϊόντα προηγμένης θεραπείας βασιζόμενης σε κύτταρα. Για τη διασφάλιση της ιχνηλασιμότητας, η ονομασία του προϊόντος, ...

Αλληλεπιδράσεις με άλλα φάρμακα ή ουσίες

Δεν έχουν πραγματοποιηθεί μελέτες αλληλεπιδράσεων. Λόγω της φύσης του Libmeldy δεν αναμένονται φαρμακοκινητικές αλληλεπιδράσεις με άλλα φαρμακευτικά προϊόντα. Οι ασθενείς δεν πρέπει να λαμβάνουν αντιρετροϊικά ...

Κύηση

Δεδομένου ότι το Libmeldy δεν προορίζεται για χρήση σε ενήλικες, δεν υπάρχουν διαθέσιμα δεδομένα για τη χρήση κατά την εγκυμοσύνη στον άνθρωπο ή μελέτες για την αναπαραγωγή των ζώων.

Γαλουχία

Δεδομένου ότι το Libmeldy δεν προορίζεται για χρήση σε ενήλικες, δεν υπάρχουν διαθέσιμα δεδομένα για τη χρήση κατά το θηλασμό στον άνθρωπο.

Ικανότητα οδήγησης και χειρισμός μηχανημάτων

Δεν εφαρμόζεται.

Ανεπιθύμητες ενέργειες

Σύνοψη της εικόνας ασφάλειας Η ασφάλεια του Libmeldy αξιολογήθηκε σε 35 ασθενείς με MLD. Σύμφωνα με τα ενοποιημένα δεδομένα ασφάλειας της ομάδας 29 ασθενών που έλαβαν θεραπεία με νωπό (ερευνητικό) σκεύασμα, ...

Υπερδοσολογία - αντιμετώπιση

Δεν υπάρχουν διαθέσιμα δεδομένα κλινικών μελετών σχετικά με την υπερδοσολογία του Libmeldy.

Φαρμακοδυναμική

Φαρμακοθεραπευτική κατηγορία: Λοιποί αιματολογικοί παράγοντες Κωδικός ATC: A16AB21 Μηχανισμός δράσης Το Libmeldy είναι μια γονιδιακή θεραπεία ex vivo γενετικά τροποποιημένων αυτόλογων ...

Φαρμακοκινητική

Το Libmeldy είναι ένα φαρμακευτικό προϊόν γονιδιακής θεραπείας αποτελούμενο από αυτόλογα κύτταρα που έχουν τροποποιηθεί γενετικά ex vivo. Η φύση του Libmeldy δεν επιτρέπει τη διεξαγωγή συμβατικών ...

Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια

Λόγω της φύσης του Libmeldy, δεν ήταν εφικτή η διενέργεια πρότυπης τοξικολογικής αξιολόγησης και δεν διενεργήθηκαν συμβατικές μελέτες μεταλλαξιογένεσης, καρκινογένεσης, τοξικότητας στην αναπαραγωγική ικανότητα ...

Καρκινογέννεση, μεταλλάξεις, στείρωση

Σε ό,τι αφορά τη γονιμότητα, συμβουλευθείτε την ΠΧΠ του φαρμακευτικού προϊόντος μυελοαφανιστικής προετοιμασίας. Επισημαίνεται ότι ο θεράπων ιατρός πρέπει να ενημερώσει τους γονείς/φροντιστές του ασθενούς ...

Κατάλογος με τα έκδοχα

Διμεθυλοσουλφοξείδιο Νάτριο χλωριούχο Ανθρώπινη αλβουμίνη

Ασυμβατότητες

Ελλείψει μελετών σχετικά με τη συμβατότητα, το παρόν φαρμακευτικό προϊόν δεν πρέπει να αναμειγνύεται με άλλα φαρμακευτικά προϊόντα.

Ημερομηνία λήξης

Διάρκεια ζωής: 6 μήνες. Μετά την απόψυξη, 2 ώρες το μέγιστο σε θερμοκρασία δωματίου (20°C-25°C).

Ιδιαίτερες προφυλάξεις για την φύλαξη του προϊόντος

Διατηρήστε τον/τους ασκό(ούς) έγχυσης στην/στις μεταλλική(ές) θήκη(ες). Το Libmeldy πρέπει να φυλάσσεται σε ατμό υγρού αζώτου (< -130°C) και πρέπει να παραμένει κατεψυγμένο έως ότου ο ασθενής να είναι ...

Φύση και συστατικά του περιέκτη

Ασκός(οί) έγχυσης αιθυλενίου-οξικού βινυλίου (EVA) χωρητικότητας 50 mL με δύο διαθέσιμες εξόδους με ακίδα, συσκευασμένος(οι) σε σάκο περιτύλιξης από EVA και τοποθετημένος(οι) στο εσωτερικό μεταλλικής θήκης. ...

Ιδιαίτερες προφυλάξεις απόρριψης και άλλος χειρισμός

Προφυλάξεις που πρέπει να ληφθούν πριν από τον χειρισμό ή τη χορήγηση του φαρμακευτικού προϊόντος: Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν περιέχει ανθρώπινα αιμοσφαίρια. Κατά τον χειρισμό του Libmeldy οι επαγγελματίες ...

Κάτοχος της άδειας κυκλοφορίας

Orchard Therapeutics (Netherlands) B.V., Basisweg 10, 1043 AP Amsterdam, Ολλανδία

Αριθμός άδειας κυκλοφορίας

EU/1/20/1493/001

Ημερομηνία πρώτης έγκρισης / ανανέωσης της άδειας

Ημερομηνία πρώτης έγκρισης: 17 Δεκεμβρίου 2020

Πηγαίο έγγραφο

Το πηγαίο έγγραφο για αυτήν την βιβλιογραφική αναφορά είναι διαθέσιμο προς μεταφόρτωση:

application/pdf