ROCTAVIAN Διάλυμα για έγχυση (2023)

Βιβλιογραφική αναφορά

Για την προβολή της πλήρους καταχώρησης απαιτείται συνδρομή σε ισχύ.
Αποκτήστε πρόσβαση σε όλες τις πληροφορίες και τα εργαλεία του Galinos.gr δωρεάν για έναν μήνα απλά κάνοντας εγγραφή.
Δωρεάν εγγραφή

Περιεχόμενα

Ονομασία του φαρμακευτικού προϊόντος

ROCTAVIAN 2 × 1013 φορείς γονιδιώματος/ml διάλυμα για έγχυση.

Ποιοτική και ποσοτική σύνθεση

Το valoctocogene roxaparvovec είναι ένα φαρμακευτικό προϊόν γονιδιακής θεραπείας που εκφράζει τη μορφή SQ του ανθρώπινου παράγοντα πήξης VIII (hFVIII-SQ) με απαλοιφή της Β περιοχής. Είναι ένας ανασυνδυασμένος ...

Φαρμακοτεχνική μορφή

Διάλυμα για έγχυση. Ένα διαυγές, άχρωμο έως ωχροκίτρινο υγρό με pH 6,9-7,8 και ωσμωμοριακότητα 364-445 mOsm/l.

Ενδείξεις

Το ROCTAVIAN ενδείκνυται για τη θεραπεία της σοβαρής αιμοφιλίας A (συγγενής ανεπάρκεια του παράγοντα VIII) σε ενήλικους ασθενείς χωρίς ιστορικό αναστολέων του παράγοντα VIII και χωρίς ανιχνεύσιμα αντισώματα ...

Δοσολογία και τρόπος χορήγησης

Η θεραπεία πρέπει να ξεκινά υπό την επίβλεψη ιατρού που έχει εμπειρία στη θεραπεία της αιμοφιλίας ή/και των αιμορραγικών διαταραχών. Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν θα πρέπει να χορηγείται σε περιβάλλον όπου ...

Αντενδείξεις

Υπερευαισθησία στη δραστική ουσία ή σε κάποιο από τα έκδοχα που αναφέρονται στην παράγραφο 6.1. Ενεργές λοιμώξεις, είτε οξείες είτε μη ελεγχόμενες, χρόνιες, ή ασθενείς με γνωστή σημαντική ηπατική ίνωση ...

Προφυλάξεις και προειδοποιήσεις

Ιχνηλασιμότητα Προκειμένου να βελτιωθεί η ιχνηλασιμότητα των βιολογικών φαρμακευτικών προϊόντων, το όνομα και ο αριθμός παρτίδας του χορηγούμενου φαρμάκου πρέπει να καταγράφεται με σαφήνεια. Ασθενείς με ...

Αλληλεπιδράσεις με άλλα φάρμακα ή ουσίες

Πριν από τη χορήγηση του valoctocogene roxaparvovec, τα φαρμακευτικά προϊόντα που παίρνει ο ασθενής θα πρέπει να ελέγχονται για να αποφασιστεί εάν πρέπει να τροποποιηθούν ώστε να αποτραπούν οι αναμενόμενες ...

Κύηση

Δεν υπάρχει διαθέσιμη εμπειρία σχετικά με τη χρήση αυτού του φαρμακευτικού προϊόντος στη διάρκεια της εγκυμοσύνης. Δεν έχουν πραγματοποιηθεί αναπαραγωγικές μελέτες σε ζώα με το ROCTAVIAN. Δεν είναι γνωστό ...

Γαλουχία

Δεν είναι γνωστό εάν το valoctocogene roxaparvovec απεκκρίνεται στο ανθρώπινο γάλα. Ο κίνδυνος στα νεογέννητα/βρέφη δεν μπορεί να αποκλειστεί. Το ROCTAVIAN δεν πρέπει να χρησιμοποιείται κατά τη διάρκεια ...

Ικανότητα οδήγησης και χειρισμός μηχανημάτων

Η έγχυση του valoctocogene roxaparvovec μπορεί να έχει μικρή επίδραση στην ικανότητα οδήγησης και χειρισμού μηχανημάτων. Λόγω των δυνητικών ανεπιθύμητων αντιδράσεων, όπως η προσωρινή προσυγκοπή, η ζάλη, ...

Ανεπιθύμητες ενέργειες

Περίληψη του προφίλ ασφάλειας Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες στο ROCTAVIAN ήταν αυξήσεις της ALT (82%), της AST (69%), της LDH (57%) και της CPK (44%), ναυτία (37%) και κεφαλαλγία (35%). Παράθεση ...

Υπερδοσολογία - αντιμετώπιση

Δεν υπάρχει καμία εμπειρία από τυχαία έγχυση υπερβολικά υψηλού όγκου δόσης. Εάν κριθεί αναγκαίο, η θεραπεία μιας υπερβολικής δόσης θα πρέπει να είναι συμπτωματική και υποστηρικτική. Η λήψη υψηλότερων δόσεων ...

Φαρμακοδυναμική

Μηχανισμός δράσης Το valoctocogene roxaparvovec είναι ένας φορέας γονιδιακής θεραπείας που βασίζεται στον ορότυπο 5 ενός αδενοσχετιζόμενου ιού (AAV5) και προκαλεί την έκφραση της μορφής SQ του ανθρώπινου ...

Φαρμακοκινητική

Τα επίπεδα DNA του διαγονιδίου valoctocogene roxaparvovec (συνολική ποσότητα DNA φορέα) σε διαφορετικούς ιστούς (που αξιολογήθηκαν σε μη κλινικές μελέτες), αίμα και υποστρώματα απόπτωσης προσδιορίστηκαν ...

Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια

Γενική τοξικότητα Μία ενδοφλέβια χορήγηση έως 2 × 1014 vg/kg του valoctocogene roxaparvovec σε ανοσοεπαρκή αρσενικά ποντίκια με ακέραιη πήξη (ποντίκια CD1), και έπειτα μια περίοδος παρατήρησης ...

Καρκινογέννεση, μεταλλάξεις, στείρωση

Γυναίκες σε αναπαραγωγική ηλικία Δεν έχει διεξαχθεί καμία αποκλειστική μελέτη γονιμότητας ζώων/εμβρυολογική μελέτη για να διαπιστωθεί αν η χρήση σε γυναίκες σε αναπαραγωγική ηλικία και στη διάρκεια της ...

Κατάλογος με τα έκδοχα

Δωδεκαένυδρο δισόξινο φωσφορικό νάτριο (E339) Μαννιτόλη (E421) Πολοξαμέρη 188 Νάτριο χλωριούχο Δισόξινο διυδρικό φωσφορικό νάτριο (E339) Ύδωρ για ενέσιμα

Ασυμβατότητες

Ελλείψει μελετών σχετικά με τη συμβατότητα, το παρόν φαρμακευτικό προϊόν δεν πρέπει να αναμειγνύεται με άλλα φαρμακευτικά προϊόντα.

Ημερομηνία λήξης

Διάρκεια ζωής 4 χρόνια. Όταν αποψυχθεί: η χημική και φυσική σταθερότητα κατά τη χρήση μετά την απόψυξη έχει καταδειχθεί για 10 ώρες στους 25°C, συμπεριλαμβανομένου του χρόνου διατήρησης σε ακέραιο ...

Ιδιαίτερες προφυλάξεις για την φύλαξη του προϊόντος

Φυλάσσετε και μεταφέρετε στην κατάψυξη σε θερμοκρασία ≤ –60°C. Το ROCTAVIAN πρέπει να παραμένει κατεψυγμένο έως ότου ο ασθενής είναι έτοιμος για θεραπεία, ώστε να διασφαλίζεται ότι διατίθεται βιώσιμο προϊόν ...

Φύση και συστατικά του περιέκτη

Φιαλίδιο των 10 ml (πλαστική ρητίνη πολυμερούς κυκλοολεφίνης) με πώμα εισχώρησης (ελαστικό πώμα από χλωροβουτύλιο επικαλυμμένο με φθοριοπολυμερές), πτυχωτή σφράγιση (αλουμινίου) και αποσπώμενο πώμα (από ...

Ιδιαίτερες προφυλάξεις απόρριψης και άλλος χειρισμός

Προφυλάξεις που πρέπει να λαμβάνονται πριν από τον χειρισμό ή τη χορήγηση του φαρμακευτικού προϊόντος Κάθε φιαλίδιο παρέχεται για μία μόνο χρήση. Αυτό το φάρμακο περιέχει γενετικά τροποποιημένους οργανισμούς ...

Κάτοχος της άδειας κυκλοφορίας

BioMarin International Ltd., Shanbally, Ringaskiddy, County Cork, P43 R298, Ιρλανδία

Αριθμός άδειας κυκλοφορίας

EU/1/22/1668/001

Ημερομηνία πρώτης έγκρισης / ανανέωσης της άδειας

Ημερομηνία πρώτης έγκρισης: 24 Αυγούστου 2022 Ημερομηνία τελευταίας ανανέωσης: 24 Ιουλίου 2023

Πηγαίο έγγραφο

Το πηγαίο έγγραφο για αυτήν την βιβλιογραφική αναφορά είναι διαθέσιμο προς μεταφόρτωση:

application/pdf