UPSTAZA Διάλυμα για έγχυση (2023)

Βιβλιογραφική αναφορά

Για την προβολή της πλήρους καταχώρησης απαιτείται συνδρομή σε ισχύ.
Αποκτήστε πρόσβαση σε όλες τις πληροφορίες και τα εργαλεία του Galinos.gr δωρεάν για έναν μήνα απλά κάνοντας εγγραφή.
Δωρεάν εγγραφή

Περιεχόμενα

Ονομασία του φαρμακευτικού προϊόντος

Upstaza 2,8 × 1011 γονιδιώματα φορέα (vg)/0,5 ml διάλυμα για έγχυση.

Ποιοτική και ποσοτική σύνθεση

Το eladocagene exuparvovec είναι ένα γονιδιακό φαρμακευτικό προϊόν που εκφράζει το ένζυμο της ανθρώπινης αποκαρβοξυλάσης των αρωματικών L-αμινοξέων (hAADC). Πρόκειται για έναν μη αντιγραφόμενο ανασυνδυασμένο ...

Φαρμακοτεχνική μορφή

Διάλυμα για έγχυση. Μετά την απόψυξη από την κατάψυξη, το διάλυμα για έγχυση είναι ένα διαυγές έως ελαφρώς αδιαφανές, άχρωμο έως υπόλευκο υγρό.

Ενδείξεις

Το Upstaza ενδείκνυται για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 18 μηνών και άνω με κλινική, μοριακή και γενετικά επιβεβαιωμένη διάγνωση ανεπάρκειας της αποκαρβοξυλάσης των αρωματικών L-αμινοξέων (AADC) με σοβαρό ...

Δοσολογία και τρόπος χορήγησης

Η θεραπεία πρέπει να χορηγείται σε κέντρο που ειδικεύεται στη στερεοτακτική νευροχειρουργική, από εξειδικευμένο νευροχειρουργό υπό ελεγχόμενες άσηπτες συνθήκες. Δοσολογία Οι ασθενείς θα λάβουν συνολική ...

Αντενδείξεις

Υπερευαισθησία στη(στις) δραστική(ές) ουσία(ες) ή σε κάποιο από τα έκδοχα που αναφέρονται στην παράγραφο 6.1.

Προφυλάξεις και προειδοποιήσεις

Για την προετοιμασία και την έγχυση του Upstaza πρέπει πάντα να χρησιμοποιούνται κατάλληλες άσηπτες τεχνικές. Παρακολούθηση Οι ασθενείς που υποβάλλονται σε γονιδιακή θεραπεία θα πρέπει να παρακολουθούνται ...

Αλληλεπιδράσεις με άλλα φάρμακα ή ουσίες

Δεν έχουν πραγματοποιηθεί μελέτες αλληλεπιδράσεων. Δεν αναμένεται αλληλεπίδραση λόγω της πολύ περιορισμένης συστηματικής κατανομής του eladocagene exuparvovec. Εμβολιασμοί Το πρόγραμμα εμβολιασμού πρέπει ...

Κύηση

Με βάση την έλλειψη συστηματικής έκθεσης και την αμελητέα βιοκατανομή στις γονάδες, ο κίνδυνος μετάδοσης βλαστικής γραμμής είναι χαμηλός. Δεν υπάρχουν δεδομένα σχετικά με τη χρήση του eladocagene exuparvovec ...

Γαλουχία

Δεν είναι γνωστό αν το eladocagene exuparvovec απεκκρίνεται στο ανθρώπινο γάλα. Το eladocagene exuparvovec δεν απορροφάται συστηματικά μετά τη χορήγηση μέσα στο κέλυφος του φακοειδούς πυρήνα και δεν αναμένεται ...

Ικανότητα οδήγησης και χειρισμός μηχανημάτων

Δεν εφαρμόζεται.

Ανεπιθύμητες ενέργειες

Περίληψη του προφίλ ασφάλειας Οι πληροφορίες ασφάλειας παρατηρήθηκαν σε 3 κλινικές μελέτες ανοικτής επισήμανσης στο πλαίσιο των οποίων χορηγήθηκε eladocagene exuparvovec σε 28 ασθενείς με ανεπάρκεια AADC ...

Υπερδοσολογία - αντιμετώπιση

Δεν υπάρχει κλινική εμπειρία σχετικά με την υπερδοσολογία του eladocagene exuparvovec. Σε περίπτωση υπερδοσολογίας συνιστάται η χορήγηση συμπτωματικής και υποστηρικτικής θεραπείας, όπως κρίνεται απαραίτητο ...

Φαρμακοδυναμική

Φαρμακοθεραπευτική κατηγορία: Άλλα φάρμακα της πεπτικής οδού και του μεταβολισμού, ένζυμα Kωδικός ATC: A16AB26 Μηχανισμός δράσης Η ανεπάρκεια AADC είναι ένα εκ γενετής σφάλμα στη βιοσύνθεση ...

Φαρμακοκινητική

Δεν έχουν διεξαχθεί μελέτες φαρμακοκινητικής με το eladocagene exuparvovec. Η έγχυση του eladocagene exuparvovec πραγματοποιείται απευθείας στον εγκέφαλο και δεν έχει φανεί ότι κατανέμεται εκτός του ΚΝΣ. ...

Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια

Δεν έχουν διεξαχθεί μελέτες σε ζώα για την αξιολόγηση των επιδράσεων του eladocogene exuparvovec στην καρκινογένεση, τη μεταλλαξιογένεση και την εξασθένιση της γονιμότητας. Σε μελέτες σε ζώα, δεν παρατηρήθηκαν ...

Καρκινογέννεση, μεταλλάξεις, στείρωση

Γονιμότητα Δεν υπάρχουν διαθέσιμα κλινικά ή μη κλινικά δεδομένα σχετικά με την επίδραση του eladocagene exuparvovec στη γονιμότητα.

Κατάλογος με τα έκδοχα

Χλωριούχο κάλιο Χλωριούχο νάτριο Δισόξινο φωσφορικό κάλιο Όξινο φωσφορικό δινάτριο Πολοξαμερές 188 Ύδωρ για ενέσιμα

Ασυμβατότητες

Ελλείψει μελετών σχετικά με τη συμβατότητα, το παρόν φαρμακευτικό προϊόν δεν πρέπει να αναμειγνύεται με άλλα φαρμακευτικά προϊόντα.

Ημερομηνία λήξης

Διάρκεια ζωής Μη ανοιγμένο φιαλίδιο στην κατάψυξη: 42 μήνες. Μετά την απόψυξη και το άνοιγμα: Αφού αποψυχθεί, το φαρμακευτικό προϊόν δεν πρέπει να καταψύχεται εκ νέου. Η γεμισμένη σύριγγα ...

Ιδιαίτερες προφυλάξεις για την φύλαξη του προϊόντος

Φυλάσσετε και μεταφέρετε στην κατάψυξη στους ≤ -65°C. Φυλάσσετε το φιαλίδιο στο εξωτερικό κουτί. Για τις συνθήκες διατήρησης μετά την απόψυξη και το άνοιγμα του φαρμακευτικού προϊόντος, βλ. παράγραφο 6.3. ...

Φύση και συστατικά του περιέκτη

Φιαλίδιο από βοριοπυριτικό γυαλί τύπου Ι με πώμα από σιλικοναρισμένο χλωροβουτύλιο με επίστρωση σφραγισμένη με κάλυμμα από αλουμίνιο/πλαστικό. Συσκευασία ενός φιαλιδίου.

Ιδιαίτερες προφυλάξεις απόρριψης και άλλος χειρισμός

Κάθε φιαλίδιο προορίζεται για μία μόνο χρήση. Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν πρέπει να εγχέεται μόνο με τον σωληνίσκο εγκεφαλικής κοιλίας SmartFlow. Προφυλάξεις που πρέπει να ληφθούν πριν από τον χειρισμό ...

Κάτοχος της άδειας κυκλοφορίας

PTC Therapeutics International Limited, 70 Sir John Rogersons Quay, Dublin 2, Ιρλανδία

Αριθμός άδειας κυκλοφορίας

EU/1/22/1653/001

Ημερομηνία πρώτης έγκρισης / ανανέωσης της άδειας

Ημερομηνία πρώτης έγκρισης: 18 Ιουλίου 2022

Πηγαίο έγγραφο

Το πηγαίο έγγραφο για αυτήν την βιβλιογραφική αναφορά είναι διαθέσιμο προς μεταφόρτωση:

application/pdf