Ένδειξη για Βορητιγένη νεπαρβοβέση
| Κωδικός | I-232869 |
|---|---|
| Φύλο | Χωρίς διάκριση φύλου |
| Ηλικία | Μόνο παιδιά (1 έτους - 12 ετών) , έφηβοι (12 ετών - 18 ετών) , ενήλικες (18 ετών - 65 ετών) |
Σύντομη περιγραφή
Η βορητιγένη νεπαρβοβέση ενδείκνυται για τη θεραπεία ενηλίκων και παιδιατρικών ασθενών με απώλεια της όρασης λόγω κληρονομικής αμφιβληστροειδικής δυστροφίας που οφείλεται σε επιβεβαιωμένες διαλληλόμορφες μεταλλάξεις RPE65 και οι οποίοι έχουν επαρκή αριθμό βιώσιμων αμφιβληστροειδικών κυττάρων.
Αγωγές
Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:
Ενδοφθάλμια – όλες οι ηλικίες – 1,5 x 10¹¹ vg εφάπαξ
| 1,5 x 10¹¹ vg εφάπαξ | |||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Συνολική ημερήσια δόση | 0,3 - 0,3 mL | ||||||||||
| Δοσολογικό σχήμα | Από 0,3 έως 0,3 mL μία φορά καθημερινά | ||||||||||
| Λεπτομερής περιγραφή |
Οι ασθενείς θα λάβουν εφάπαξ δόση 1,5 × 1011 vg βορητιγένης νεπαρβοβέσης σε κάθε οφθαλμό. Η κάθε δόση θα παρέχεται στον υπαμφιβληστροειδικό χώρο σε συνολικό όγκο 0,3 mL. Η διαδικασία της εξατομικευμένης χορήγησης σε κάθε οφθαλμό πραγματοποιείται σε ξεχωριστές ημέρες με μικρό μεσοδιάστημα, αλλά όχι μικρότερο από αυτό των 6 ημερών. Ανοσορρυθμιστικό σχήμαΠριν από την έναρξη του ανοσορρυθμιστικού σχήματος και πριν από τη χορήγηση της βορητιγένης νεπαρβοβέσης, ο ασθενής πρέπει να ελέγχεται για συμπτώματα ενεργής λοιμώδους νόσου οποιασδήποτε αιτίας και σε περίπτωση τέτοιας λοίμωξης η έναρξη της θεραπείας πρέπει να αναβάλλεται μέχρι την ανάρρωση του ασθενούς. Σε διάστημα 3 ημερών πριν από τη χορήγηση της βορητιγένης νεπαρβοβέσης στον πρώτο οφθαλμό, συνιστάται η έναρξη ανοσορρυθμιστικού σχήματος σύμφωνα με το πρόγραμμα που ακολουθεί (Πίνακας). Η έναρξη του ανοσορρυθμιστικού σχήματος για τον δεύτερο οφθαλμό θα πρέπει να ακολουθεί το ίδιο ανοσορρυθμιστικό σχήμα και να αντικαθιστά την ολοκλήρωση του ανοσορρυθμιστικού σχήματος του πρώτου οφθαλμού. Προεγχειρητικό και μετεγχειρητικό ανοσορρυθμιστικό σχήμα για κάθε οφθαλμό:
|
||||||||||
| Ιδιαιτερότητες δοσολογίας |
Υπαμφιβληστροειδική χρήση. |
||||||||||
Δραστική ουσία
Η βορητιγένη νεπαρβοβέση (voretigene neparvovec) δρα στον υπαμφιβληστροειδή χώρο και οδηγεί στη μεταγωγή των κυττάρων του μελάγχρουν επιθηλίου του αμφιβληστροειδούς με cDNA που κωδικοποιεί τη φυσιολογική ανθρώπινη πρωτεΐνη RPE65 (θεραπεία γονιδιακής επαύξησης), παρέχοντας τη δυνατότητα αποκατάστασης του οπτικού κύκλου σε ασθενείς με κληρονομική αμφιβληστροειδική δυστροφία.
Αποποίηση ευθυνών: Έχουν γίνει όλες οι προσπάθειες για να εξασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται είναι ακριβείς, ενημερωμένες και πλήρεις, αλλά δεν δίνεται καμία εγγύηση για τον σκοπό αυτό. Η εμφάνιση ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να ερμηνευθεί ως υπόδειξη ότι η αγωγή είναι αποτελεσματική ή κατάλληλη για κάθε συγκεκριμένο ασθενή. Η απουσία μιας ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να αποκλείει την ύπαρξη άλλων κατάλληλων ουσιών και αγωγών. Η Ergobyte Πληροφορική Α.Ε. δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που η ίδια παρέχει.