Ένδειξη για Ετρανακογένη δεζαπαρβοβέκη
| Κωδικός | I-329723 |
|---|---|
| Φύλο | Χωρίς διάκριση φύλου |
| Ηλικία | Μόνο ενήλικες (18 ετών και άνω) |
| Πρόθεση | Θεραπευτική πρόθεση |
Σύντομη περιγραφή
Η ετρανακογένη δεζαπαρβοβέκη ενδείκνυται για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Β (συγγενής ανεπάρκεια του Παράγοντα IX) βαριάς μορφής και μετρίως βαριάς μορφής σε ενήλικες ασθενείς χωρίς ιστορικό αναστολέων του Παράγοντα IX.
Αιμορροφιλία Β βαριάς μορφής χωρίς αναστολέα
Αγωγές
Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:
Ενδοφλέβια – μόνο ενήλικες (18 ετών και άνω) – 2 × 10¹³ gc/kg σωματικού βάρους εφάπαξ
| 2 × 10¹³ gc/kg σωματικού βάρους εφάπαξ | |
|---|---|
| Χορήγηση | Ενδοφλέβια, 20.000.000.000.000 αντίγραφα ετρανακογένη δεζαπαρβοβέκη ανά κιλό σωματικού βάρους, εφάπαξ. |
| Λεπτομερής περιγραφή |
Η συνιστώμενη δόση της ετρανακογένης δεζαπαρβοβέκης είναι μία εφάπαξ δόση 2 × 1013 gc/kg σωματικού βάρους, χορηγούμενη ως ενδοφλέβια έγχυση. Η ετρανακογένη δεζαπαρβοβέκη μπορεί να χορηγηθεί μόνο μία φορά. Διακοπή της προφυλακτικής αγωγής με εξωγενή ανθρώπινο Παράγοντα IXΗ έναρξη της επίδρασης της θεραπείας με ετρανακογένη δεζαπαρβοβέκη μπορεί να επέλθει εντός αρκετών εβδομάδων μετά τη δόση. Συνεπώς, μπορεί να χρειαστεί αιμοστατική υποστήριξη με εξωγενή ανθρώπινο Παράγοντα IX κατά τη διάρκεια των πρώτων εβδομάδων μετά την έγχυση της ετρανακογένης δεζαπαρβοβέκης για να παρασχεθεί επαρκής κάλυψη του Παράγοντα IX για τις πρώτες ημέρες μετά τη θεραπεία. Συνιστάται παρακολούθηση της δραστικότητας του Παράγοντα IX (π.χ. εβδομαδιαίως για 3 μήνες) μετά τη δόση, για την παρακολούθηση της ανταπόκρισης του ασθενούς στην ετρανακογένη δεζαπαρβοβέκη. Όταν χρησιμοποιείται μια in vitro δοκιμασία πήξης ενός σταδίου που βασίζεται στον χρόνο ενεργοποιημένης μερικής θρομβοπλαστίνης (aΡΤΤ) για τον προσδιορισμό της δραστικότητας του Παράγοντα IX σε δείγματα αίματος ασθενών, τα αποτελέσματα της δραστικότητας του Παράγοντα ΙΧ στο πλάσμα μπορεί να επηρεαστούν από τον τύπο του αντιδραστηρίου aΡΤΤ καθώς και από το πρότυπο αναφοράς που χρησιμοποιείται στη δοκιμασία. Αυτό θα πρέπει να ληφθεί ιδιαιτέρως υπόψη σε περίπτωση αλλαγής του εργαστηρίου ή/και των αντιδραστηρίων που χρησιμοποιούνται στη δοκιμασία. Συνεπώς, για την παρακολούθηση της δραστικότητας του Παράγοντα IX σε βάθος χρόνου, συνιστάται η χρήση της ίδιας δοκιμασίας και των ίδιων αντιδραστηρίων. Σε περίπτωση που δεν επιτευχθούν αυξημένα επίπεδα δραστικότητας του Παράγοντα IX στο πλάσμα, που τα επίπεδα μειωθούν ή η αιμορραγία δεν ελέγχεται ή επανεμφανίζεται, συνιστάται μαζί με την εξέταση δραστικότητας του Παράγοντα IX να διενεργηθεί και εξέταση μετά τη δόση για αναστολείς του Παράγοντα IX. ΗλικιωμένοιΔεν συνιστώνται προσαρμογές της δόσης σε ηλικιωμένους ασθενείς. Τα διαθέσιμα δεδομένα για ασθενείς ηλικίας 65 ετών και άνω είναι περιορισμένα. |
| Ιδιαιτερότητες δοσολογίας |
Η ετρανακογένη δεζαπαρβοβέκη χορηγείται ως εφάπαξ ενδοφλέβια έγχυση. Η ετρανακογένη δεζαπαρβοβέκη δεν πρέπει να χορηγείται ως ενδοφλέβια ώθηση ή bolus έγχυση. |
Δραστική ουσία
Η ετρανακογένη δεζαπαρβοβέκη είναι ένα προϊόν γονιδιακής θεραπείας που έχει σχεδιαστεί για την εισαγωγή ενός αντιγράφου της αλληλουχίας DNA που κωδικοποιεί τον ανθρώπινο Παράγοντα IX στα ηπατικά κύτταρα προκειμένου να αντιμετωπιστεί η βασικής αιτία της νόσου της αιμορροφιλίας Β. Η ετρανακογένη δεζαπαρβοβέκη βελτιώνει εν μέρει ή πλήρως την ανεπάρκεια της προπηκτικής δράσης του κυκλοφορούντος Παράγοντα IX σε ασθενείς με αιμορροφιλία Β.
Αποποίηση ευθυνών: Έχουν γίνει όλες οι προσπάθειες για να εξασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται είναι ακριβείς, ενημερωμένες και πλήρεις, αλλά δεν δίνεται καμία εγγύηση για τον σκοπό αυτό. Η εμφάνιση ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να ερμηνευθεί ως υπόδειξη ότι η αγωγή είναι αποτελεσματική ή κατάλληλη για κάθε συγκεκριμένο ασθενή. Η απουσία μιας ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να αποκλείει την ύπαρξη άλλων κατάλληλων ουσιών και αγωγών. Η Ergobyte Πληροφορική Α.Ε. δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που η ίδια παρέχει.