Αιμορροφιλία Α (συγγενής ανεπάρκεια παράγοντα VIII)

Ένδειξη

Ένδειξη για Ρουριοκτοκόγη άλφα πεγόλη

Κωδικός	I-432848
Φύλο	Χωρίς διάκριση φύλου
Ηλικία	Μόνο έφηβοι (12 ετών - 18 ετών) , ενήλικες (18 ετών - 65 ετών)

Σύντομη περιγραφή

Αντιμετώπιση και προφύλαξη από την αιμορραγία σε ασθενείς ηλικίας 12 ετών και άνω με αιμορροφιλία Α (συγγενής ανεπάρκεια παράγοντα VIII).

Συγγενής ανεπάρκεια παράγοντα VIII

Αγωγές

Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:

Ενδοφλέβια – όλες οι ηλικίες – Απαιτούμενες μονάδες του Διεθνούς Συστήματος (IU) = σωματικό βάρος (kg) x επιθυμητή αύξηση επιπέδων παράγοντα VIII (%) x 0,5

Απαιτούμενες μονάδες του Διεθνούς Συστήματος (IU) = σωματικό βάρος (kg) x επιθυμητή αύξηση επιπέδων παράγοντα VIII (%) x 0,5

Συνολική ημερήσια δόση

40 - 50 [iU] ανά κιλό σωματικού βάρους

Δοσολογικό σχήμα

Από 40 έως 50 [iU] ανά κιλό σωματικού βάρους μία φορά ανά 3 ημέρες

Λεπτομερής περιγραφή

Πρωτοθεραπευόμενοι ασθενείς

Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα της ρουριοκτοκόγης άλφα πεγόλης σε πρωτοθεραπευόμενους ασθενείς δεν έχουν ακόμα τεκμηριωθεί. Δεν υπάρχουν διαθέσιμα δεδομένα.

Παρακολούθηση θεραπείας

Κατά τη διάρκεια της θεραπείας, συνιστάται ο κατάλληλος προσδιορισμός των επιπέδων του παράγοντα VIII, στον οποίο θα βασιστεί η δόση προς χορήγηση και η συχνότητα των επαναλαμβανόμενων εγχύσεων. Η ανταπόκριση κάθε μεμονωμένου ασθενούς στον παράγοντα VIII μπορεί να διαφέρει, και μπορεί να παρατηρηθούν διαφορετικοί χρόνοι ημίσειας ζωής και διαφορετικές ανακτήσεις. Η δόση βάσει σωματικού βάρους μπορεί να απαιτεί προσαρμογή σε ελλιποβαρείς ή υπέρβαρους ασθενείς. Ιδιαίτερα στην περίπτωση μειζόνων χειρουργικών επεμβάσεων είναι απαραίτητη η ακριβής παρακολούθηση της θεραπείας υποκατάστασης μέσω της ανάλυσης της πήξης (δραστικότητα του παράγοντα VIII στο πλάσμα).

Μία μελέτη πεδίου κατέδειξε ότι τα επίπεδα παράγοντα VIII στο πλάσμα μπορούν να παρακολουθούνται με τη χρήση μιας ανάλυσης με χρωμογόνο υπόστρωμα ή μιας δοκιμασίας πήξης ενός σταδίου που χρησιμοποιείται συνήθως στα κλινικά εργαστήρια.

Δοσολογία

Η δόση και η διάρκεια της θεραπείας υποκατάστασης εξαρτώνται από τη βαρύτητα της ανεπάρκειας παράγοντα VIII, το σημείο και την έκταση της αιμορραγίας, καθώς και από την κλινική κατάσταση του ασθενούς.

Ο αριθμός των μονάδων του παράγοντα VIII που χορηγείται εκφράζεται σε μονάδες του Διεθνούς Συστήματος (IU), οι οποίες σχετίζονται με το τρέχον πρότυπο για πυκνό διάλυμα του ΠΟΥ για τα προϊόντα που περιέχουν παράγοντα VIII. Η δραστικότητα του παράγοντα VIII στο πλάσμα εκφράζεται ως ποσοστό (σε σύγκριση με το φυσιολογικό ανθρώπινο πλάσμα) ή κατά προτίμηση σε μονάδες του Διεθνούς Συστήματος (σε σύγκριση με ένα Διεθνές Πρότυπο για τον παράγοντα VIII στο πλάσμα).

Μία μονάδα του Διεθνούς Συστήματος (IU) δραστικότητας του παράγοντα VIII ισοδυναμεί με εκείνη την ποσότητα του παράγοντα VIII που περιέχεται σε ένα ml φυσιολογικού ανθρώπινου πλάσματος.

Θεραπεία επί ανάγκης

Ο υπολογισμός της απαιτούμενης δόσης παράγοντα VIII βασίζεται στο εμπειρικό εύρημα ότι 1 IU παράγοντα VIII ανά κιλό σωματικού βάρους αυξάνει τη δραστικότητα του παράγοντα VIII στο πλάσμα κατά 2 IU/dl. Η απαιτούμενη δόση προσδιορίζεται με βάση τον παρακάτω τύπο:

Η ποσότητα που πρέπει να χορηγηθεί και η συχνότητα χορήγησης πρέπει να βασίζονται πάντοτε στην κλινική αποτελεσματικότητα σε κάθε επιμέρους περίπτωση.

Στην περίπτωση των παρακάτω αιμορραγικών επεισοδίων, η δραστικότητα του παράγοντα VIII δεν πρέπει να πέφτει κάτω από τα αναφερόμενα επίπεδα δραστικότητας στο πλάσμα (ως ποσοστό % του φυσιολογικού ή σε IU/dl) εντός της αντίστοιχης περιόδου.

Ο Πίνακας 1 που ακολουθεί μπορεί να χρησιμοποιηθεί ως οδηγός δοσολογίας σε περιπτώσεις αιμορραγικών επεισοδίων και χειρουργικών επεμβάσεων.

Πίνακας 1. Οδηγός δοσολογίας σε περιπτώσεις αιμορραγικών επεισοδίων και χειρουργικών επεμβάσεων:

Βαθμός αιμορραγίας/τύπος χειρουργικής επέμβασης	Απαιτούμενο επίπεδο παράγοντα VIII (% ή IU/dl)	Συχνότητα δόσεων (ώρες)/διάρκεια θεραπείας (ημέρες)
Αιμορραγία
Πρώτα στάδια αιμάρθρου, αιμορραγίας μυός ή αιμορραγίας της στοματικής κοιλότητας.	20–40	Επαναλαμβάνετε τις ενέσεις κάθε 12 έως 24 ώρες. Για τουλάχιστον 1 ημέρα, μέχρι το αιμορραγικό επεισόδιο, όπως ενδείκνυται βάσει του πόνου, μέχρι να υποχωρήσει ή μέχρι να επιτευχθεί επούλωση.
Πιο εκτεταμένο αίμαρθρο, αιμορραγία μυός ή αιμάτωμα	30–60	Επαναλαμβάνετε τις ενέσεις κάθε 12 έως 24 ώρες για 3–4 ημέρες ή για μεγαλύτερο χρονικό διάστημα, μέχρι να υποχωρήσουν ο πόνος και η οξεία αναπηρία.
Αιμορραγίες απειλητικές για τη ζωή.	60–100	Επαναλαμβάνετε τις ενέσεις κάθε 8 έως 24 ώρες, μέχρι να παρέλθει ο κίνδυνος.
Χειρουργική επέμβαση
Ελάσσων Συμπεριλαμβανομένης της εξαγωγής οδόντος.	30–60	Κάθε 24 ώρες τουλάχιστον 1 ημέρα, μέχρι την επίτευξη επούλωσης.
Μείζων	80–100 (πριν και μετά την επέμβαση)	Επαναλαμβάνετε τις ενέσεις κάθε 8 έως 24 ώρες μέχρι την επαρκή επούλωση του τραύματος και κατόπιν συνεχίστε τη θεραπεία για τουλάχιστον 7 ημέρες ακόμη, για τη διατήρηση της δραστικότητας του παράγοντα VIII σε επίπεδα 30% έως 60% (IU/dl).

Προφύλαξη

Για τη μακροχρόνια προφυλακτική αγωγή, η συνιστώμενη δόση είναι 40 έως 50 IU ρουριοκτοκόγης άλφα πεγόλης ανά κιλό σωματικού βάρους δύο φορές εβδομαδιαίως, ανά διαστήματα 3 έως 4 ημερών. Μπορεί να εξεταστεί το ενδεχόμενο προσαρμογών στις δόσεις και στα μεσοδιαστήματα χορήγησης βάσει των επιπέδων FVIII που επιτυγχάνονται και της αιμορραγικής διάθεσης του κάθε ατόμου.

Παιδιατρικός πληθυσμός

Η δοσολογία θεραπείας επί ανάγκης σε παιδιατρικούς ασθενείς (12 έως 18 ετών) είναι ίδια με αυτή των ενήλικων ασθενών. Η προφυλακτική αγωγή για τους ασθενείς ηλικίας από 12 έως <18 ετών είναι ίδια με αυτή των ενήλικων ασθενών. Η μακροχρόνια ασφάλεια της ρουριοκτοκόγης άλφα πεγόλης σε παιδιά ηλικίας κάτω των 12 ετών δεν έχει ακόμα τεκμηριωθεί. Μπορεί να εξεταστεί το ενδεχόμενο προσαρμογών στις δόσεις και στα μεσοδιαστήματα χορήγησης βάσει των επιπέδων FVIII που επιτυγχάνονται και της αιμορραγικής διάθεσης του κάθε ατόμου.

Ιδιαιτερότητες δοσολογίας

Ο ρυθμός χορήγησης πρέπει να καθορίζεται σε επίπεδο που να διασφαλίζει την άνεση του ασθενούς, μέχρι το μέγιστο ρυθμό των 10 ml/λεπτό.

Ρουριοκτοκόγη άλφα πεγόλη

Η ρουριοκτοκόγη άλφα πεγόλη (rurioctocog alfa pegol) είναι ένας πεγκυλιωμένος, ανασυνδυασμένος ανθρώπινος παράγοντας πήξης VIII με εκτεταμένο χρόνο ημίσειας ζωής. Η ρουριοκτοκόγη άλφα πεγόλη προκύπτει από την ομοιοπολική σύζευξη της οκτοκόγης άλφα με αντιδραστήριο πολυαιθυλενογλυκόλης (PEG). Η θεραπευτική δράση της ρουριοκτοκόγης άλφα πεγόλης προέρχεται από την οκτοκόγη άλφα. Η θεραπεία υποκατάστασης στην αιμορροφιλία Α αυξάνει τα επίπεδα του παράγοντα VIII στο πλάσμα, ώστε να επιτυγχάνεται προσωρινή διόρθωση της ανεπάρκειας του παράγοντα και διόρθωση των αιμορραγικών διαθέσεων.

Περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών: Έχουν γίνει όλες οι προσπάθειες για να εξασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται είναι ακριβείς, ενημερωμένες και πλήρεις, αλλά δεν δίνεται καμία εγγύηση για τον σκοπό αυτό. Η εμφάνιση ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να ερμηνευθεί ως υπόδειξη ότι η αγωγή είναι αποτελεσματική ή κατάλληλη για κάθε συγκεκριμένο ασθενή. Η απουσία μιας ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να αποκλείει την ύπαρξη άλλων κατάλληλων ουσιών και αγωγών. Η Ergobyte Πληροφορική Α.Ε. δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που η ίδια παρέχει.