Ένδειξη για Αβαλγλυκοσιδάση άλφα
| Κωδικός | I-467979 |
|---|---|
| Φύλο | Χωρίς διάκριση φύλου |
| Ηλικία | Μόνο παιδιά (1 έτους - 12 ετών) , έφηβοι (12 ετών - 18 ετών) , ενήλικες (18 ετών και άνω) |
| Πρόθεση | Θεραπευτική πρόθεση |
Σύντομη περιγραφή
Η αβαλγλυκοσιδάση άλφα ενδείκνυται ως μακροχρόνια θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης για την αντιμετώπιση ασθενών με νόσο Pompe (ανεπάρκεια όξινης α-γλυκοσιδάσης).
Αγωγές
Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:
Ενδοφλέβια – όλες οι ηλικίες – 20 mg/kg μία φορά κάθε 2 εβδομάδες
| 20 mg/kg μία φορά κάθε 2 εβδομάδες | |||||||||||||||||||||||||||||||||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Συνολική ημερήσια δόση | 20 - 20 mg ανά κιλό σωματικού βάρους | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| Δοσολογικό σχήμα | Από 20 έως 20 mg ανά κιλό σωματικού βάρους μία φορά ανά 14 ημέρες | ||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| Λεπτομερής περιγραφή |
Οι ασθενείς μπορούν να λάβουν προκαταρκτική θεραπεία με αντιισταμινικά, αντιπυρετικά και/ή κορτικοστεροειδή για την πρόληψη ή τη μείωση των αλλεργικών αντιδράσεων. Η συνιστώμενη δόση της αβαλγλυκοσιδάσης άλφα είναι 20 mg/kg σωματικού βάρους χορηγούμενα μία φορά κάθε 2 εβδομάδες. Τροποποίησης της δόσης για ασθενείς με IOPDΓια ασθενείς με IOPD που παρουσιάζουν έλλειψη βελτίωσης ή ανεπαρκή ανταπόκριση στην καρδιακή, αναπνευστική και/ή κινητική λειτουργία ενώ λαμβάνουν 20 mg/kg, θα πρέπει να εξετάζεται το ενδεχόμενο αύξησης της δόσης στα 40 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα εφόσον δεν υπάρχουν ανησυχίες σχετικά με την ασφάλεια (π.χ., σοβαρή υπερευαισθησία, αναφυλακτικές αντιδράσεις ή κίνδυνος υπερφόρτωσης υγρών). Στους ασθενείς στους οποίους η αβαλγλυκοσιδάση άλφα δεν είναι ανεκτή στα 40 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα (π.χ., σοβαρή υπερευαισθησία, αναφυλακτικές αντιδράσεις ή κίνδυνος υπερφόρτωσης με υγρά), εξετάστε το ενδεχόμενο μείωσης της δόσης στα 20 mg/kg κάθε δεύτερη εβδομάδα Παιδιατρικός πληθυσμός (ασθενείς ηλικίας 6 μηνών και κάτω)Η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα της αβαλγλυκοσιδάσης άλφα σε παιδιά ηλικίας 6 μηνών και κάτω δεν έχουν ακόμα τεκμηριωθεί. Δεν υπάρχουν διαθέσιμα δεδομένα σε ασθενείς ηλικίας 6 μηνών και κάτω. |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
| Ιδιαιτερότητες δοσολογίας |
Τα φιαλίδια αβαλγλυκοσιδάσης άλφα προορίζονται για εφάπαξ χρήση μόνο και το φαρμακευτικό προϊόν θα πρέπει να χορηγείται ως ενδοφλέβια έγχυση. Η έγχυση θα πρέπει να χορηγείται σταδιακά ανάλογα με την ανταπόκριση και την άνεση του ασθενούς. Συνιστάται η έγχυση να ξεκινά με αρχικό ρυθμό 1 mg/kg/ώρα και να αυξάνεται σταδιακά κάθε 30 λεπτά εφόσον δεν υπάρχουν σημεία αντιδράσεων σχετιζόμενων με την έγχυση (IAR), σύμφωνα με τον Πίνακα 1. Σε κάθε βήμα θα πρέπει να πραγματοποιείται μέτρηση των ζωτικών σημείων, πριν από την αύξηση του ρυθμού έγχυσης. Πίνακας 1. Πρόγραμμα ρυθμού έγχυσης:
α Για τους ασθενείς με LOPD και σωματικό βάρος 1,25-5 kg μπορεί να εφαρμοστεί μέγιστος ρυθμός έγχυσης 4,8 mg/kg/ώρα. |
||||||||||||||||||||||||||||||||||||
Δραστική ουσία
Η αβαλγλυκοσιδάση άλφα είναι μία ανασυνδυασμένη ανθρώπινη όξινη α-γλυκοσιδάση (rhGAA) που παρέχει μία εξωγενή πηγή GAA. Η σύνδεση στους υποδοχείς της M6P στην κυτταρική επιφάνεια έχει αποδειχθεί ότι πραγματοποιείται μέσω ομάδων υδατανθράκων στο μόριο της GAA, μετά την οποία εσωτερικοποιείται και μεταφέρεται στα λυσοσώματα, όπου υφίσταται πρωτεολυτική διάσπαση που οδηγεί σε αύξηση της ενζυμικής δράσης για την αποικοδόμηση του γλυκογόνου.
Αποποίηση ευθυνών: Έχουν γίνει όλες οι προσπάθειες για να εξασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται είναι ακριβείς, ενημερωμένες και πλήρεις, αλλά δεν δίνεται καμία εγγύηση για τον σκοπό αυτό. Η εμφάνιση ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να ερμηνευθεί ως υπόδειξη ότι η αγωγή είναι αποτελεσματική ή κατάλληλη για κάθε συγκεκριμένο ασθενή. Η απουσία μιας ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να αποκλείει την ύπαρξη άλλων κατάλληλων ουσιών και αγωγών. Η Ergobyte Πληροφορική Α.Ε. δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που η ίδια παρέχει.