Ένδειξη για Νουσινερσένη
| Κωδικός | I-523584 |
|---|---|
| Φύλο | Χωρίς διάκριση φύλου |
| Ηλικία | Μόνο ενήλικες (18 ετών - 65 ετών) |
Σύντομη περιγραφή
Η νουσινερσένη ενδείκνυται για τη θεραπεία της Νωτιαίας Μυϊκής Ατροφίας 5q.
Αγωγές
Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:
Ενδορραχιαία – όλες οι ηλικίες – 12 mg εφάπαξ τις ημέρες 0, 14, 28 και 63
| 12 mg εφάπαξ τις ημέρες 0, 14, 28 και 63 | |
|---|---|
| Συνολική ημερήσια δόση | 12 - 12 mg |
| Δοσολογικό σχήμα | Από 12 έως 12 mg μία φορά ανά 14 ημέρες |
| Λεπτομερής περιγραφή |
Η νουσινερσένη προορίζεται για ενδορραχιαία χρήση μέσω οσφυονωτιαίας παρακέντησης. Η συνιστώμενη δοσολογία είναι 12 mg (5 ml) ανά χορήγηση. Η θεραπεία με νουσινερσένη θα πρέπει να ξεκινά το συντομότερο δυνατόν μετά τη διάγνωση με 4 δόσεις εφόδου τις Ημέρες 0, 14, 28 και 63. Δόση συντήρησης θα πρέπει να χορηγείται μία φορά κάθε 4 μήνες εφεξής. Διάρκεια θεραπείαςΔεν διατίθενται πληροφορίες για τη μακροπρόθεσμη αποτελεσματικότητα αυτού του φαρμακευτικού προϊόντος. Η ανάγκη για συνέχιση της θεραπείας θα πρέπει να αξιολογείται τακτικά και να εξετάζεται σε εξατομικευμένη βάση ανάλογα με την κλινική εικόνα του ασθενούς και την ανταπόκριση στη θεραπεία. Παράλειψη ή καθυστέρηση δόσηςΑν μια δόση εφόδου καθυστερήσει ή παραληφθεί, η νουσινερσένη θα πρέπει να χορηγείται το συντομότερο δυνατόν, με διάστημα τουλάχιστον 14 ημερών μεταξύ των δόσεων, και η συχνότητα της δοσολογίας να συνεχίζεται σύμφωνα με τη συνταγογράφηση. Αν μια δόση συντήρησης καθυστερήσει ή παραληφθεί, η νουσινερσένη θα πρέπει να χορηγείται το συντομότερο δυνατόν και η δοσολογία να συνεχίζει κάθε 4 μήνες. |
| Ιδιαιτερότητες δοσολογίας |
Η νουσινερσένη χορηγείται ως ταχεία (bolus) ενδορραχιαία ένεση για χρονικό διάστημα 1 έως 3 λεπτών, με χρήση βελόνας ραχιαίας αναισθησίας. Η ένεση δεν πρέπει να χορηγείται σε περιοχές δέρματος όπου υπάρχουν σημεία λοίμωξης ή φλεγμονής. Πριν από τη χορήγηση της νουσινερσένης, συνιστάται να αφαιρείται ο όγκος του εγκεφαλονωτιαίου υγρού (ΕΝΥ) που αντιστοιχεί στον όγκο της νουσινερσένης που πρόκειται να ενεθεί. Μπορεί να απαιτείται καταστολή για τη χορήγηση της νουσινερσένης, ανάλογα με την κλινική κατάσταση του ασθενούς. Θα πρέπει να εξετάζεται το ενδεχόμενο υπερήχου (ή άλλων τεχνικών απεικόνισης) ως οδηγός για την ενδορραχιαία χορήγηση της νουσινερσένης, ιδιαίτερα σε νεότερους ασθενείς και σε ασθενείς με σκολίωση. Θα πρέπει να χρησιμοποιείται άσηπτη τεχνική κατά την προετοιμασία και τη χορήγηση της νουσινερσένης. |
Δραστική ουσία
Η νουσινερσένη (nusinersen) είναι ένα αντινοηματικό ολιγονουκλεοτίδιο (antisense oligonucleotides, ASO), το οποίο αυξάνει το ποσοστό συμπερίληψης του εξονίου 7 κατά τη μεταγραφή του αγγελιοφόρου ριβονουκλεϊκού οξέος (mRNA) του γονιδίου Επιβίωσης του Κινητικού Νευρώνα 2 (survival motor neuron, SMN2) και, επομένως, όταν παράγεται mRNA του SMN2, αυτό μπορεί να μεταφραστεί σε λειτουργική πρωτεΐνη SMN πλήρους μήκους. Η SMA είναι μια εξελικτική νευρομυϊκή νόσος που προκαλείται από μεταλλάξεις στο χρωμόσωμα 5q στο γονίδιο SMN1. Το γονίδιο SMN2, που βρίσκεται κοντά στο SMN1, είναι υπεύθυνο για τη μικρή ποσότητα παραγωγής της πρωτεΐνης SMN.
Αποποίηση ευθυνών: Έχουν γίνει όλες οι προσπάθειες για να εξασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται είναι ακριβείς, ενημερωμένες και πλήρεις, αλλά δεν δίνεται καμία εγγύηση για τον σκοπό αυτό. Η εμφάνιση ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να ερμηνευθεί ως υπόδειξη ότι η αγωγή είναι αποτελεσματική ή κατάλληλη για κάθε συγκεκριμένο ασθενή. Η απουσία μιας ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να αποκλείει την ύπαρξη άλλων κατάλληλων ουσιών και αγωγών. Η Ergobyte Πληροφορική Α.Ε. δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που η ίδια παρέχει.