Ένδειξη για Δελανδιστρογένη μοξεπαρβοβέκη
Κωδικός | I-788552 |
---|---|
Φύλο | Χωρίς διάκριση φύλου |
Ηλικία | Μόνο παιδιά (1 έτους - 12 ετών) |
Πρόθεση | Θεραπευτική πρόθεση |
Σύντομη περιγραφή
Η δελανδιστρογένη μοξεπαρβοβέκη ενδείκνυται για τη θεραπεία περιπατητικών παιδιατρικών ασθενών ηλικίας 4 έως 5 ετών με μυϊκή δυστροφία Duchenne (DMD) με επιβεβαιωμένη μετάλλαξη στο γονίδιο DMD.
Αγωγές
Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:
Ενδοφλέβια – μόνο παιδιά (1 έτους - 12 ετών) – 1,33 × 10¹⁴ γονιδιώματα φορέα ανά κιλό σωματικού βάρους
1,33 × 10¹⁴ γονιδιώματα φορέα ανά κιλό σωματικού βάρους | |
---|---|
Χορήγηση | Σε περίπτωση που η ηλικία του ασθενούς σε έτη είναι ≥ 4 και η ηλικία του ασθενούς σε έτη είναι ≤ 5, ενδοφλέβια, 133.000.000.000.000 αντίγραφα δελανδιστρογένη μοξεπαρβοβέκη ανά κιλό σωματικού βάρους, εφάπαξ. |
Δραστική ουσία
Η δελανδιστρογένη μοξεπαρβοβέκη είναι το προϊόν ανασυνδυασμένης γονιδιακής θεραπείας που αποτελείται από ένα μη αναδιπλασιαζόμενο, ανασυνδυασμένο, καψίδιο ορότυπου rh74 (AAVrh74) του αδενοσχετιζόμενου ιού (AAV) και μια κασέτα έκφρασης ssDNA που πλαισιώνεται από ανεστραμμένες τερματικές επαναλήψεις (ITR2).
Αποποίηση ευθυνών: Έχουν γίνει όλες οι προσπάθειες για να εξασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται είναι ακριβείς, ενημερωμένες και πλήρεις, αλλά δεν δίνεται καμία εγγύηση για τον σκοπό αυτό. Η εμφάνιση ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να ερμηνευθεί ως υπόδειξη ότι η αγωγή είναι αποτελεσματική ή κατάλληλη για κάθε συγκεκριμένο ασθενή. Η απουσία μιας ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να αποκλείει την ύπαρξη άλλων κατάλληλων ουσιών και αγωγών. Η Ergobyte Πληροφορική Α.Ε. δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που η ίδια παρέχει.