Ένδειξη για Ελαδοκαγένη εξουπαρβοβέκη
| Κωδικός | I-896695 |
|---|---|
| Φύλο | Χωρίς διάκριση φύλου |
| Ηλικία | Μόνο παιδιά (1 έτους - 12 ετών) , έφηβοι (12 ετών - 18 ετών) , ενήλικες (18 ετών και άνω) |
| Πρόθεση | Θεραπευτική πρόθεση |
Σύντομη περιγραφή
Η ελαδοκαγένη εξουπαρβοβέκη ενδείκνυται για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 18 μηνών και άνω με κλινική, μοριακή και γενετικά επιβεβαιωμένη διάγνωση ανεπάρκειας της αποκαρβοξυλάσης των αρωματικών L-αμινοξέων (AADC) με σοβαρό φαινότυπο.
Αγωγές
Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:
Ενδοεγκεφαλικά – μόνο παιδιά (1 έτους - 12 ετών), έφηβοι (12 ετών - 18 ετών), ενήλικες (18 ετών και άνω) – Συνολική δόση 1,8 × 10¹¹ vg ως τέσσερις εγχύσεις των 0,08 ml
| Συνολική δόση 1,8 × 10¹¹ vg ως τέσσερις εγχύσεις των 0,08 ml | |
|---|---|
| Χορήγηση | Ενδοεγκεφαλικά, 0,08 χιλιοστόλιτρα ελαδοκαγένη εξουπαρβοβέκη, 4 δόσεις συνολικά. |
| Λεπτομερής περιγραφή |
Οι ασθενείς θα λάβουν συνολική δόση 1,8 × 1011 vg που χορηγείται ως τέσσερις εγχύσεις των 0,08 ml (0,45 × 1011 vg) (δύο ανά κέλυφος φακοειδούς πυρήνα). Η δοσολογία είναι η ίδια για το σύνολο του πληθυσμού που καλύπτεται από την ένδειξη. |
| Ιδιαιτερότητες δοσολογίας |
Χρήση μέσα στο κέλυφος του φακοειδούς πυρήνα. Τέσσερις ξεχωριστές εγχύσεις ίσου όγκου πραγματοποιούνται στο δεξιό πρόσθιο, στο δεξιό οπίσθιο, στο αριστερό πρόσθιο και στο αριστερό οπίσθιο κέλυφος του φακοειδούς πυρήνα. Οι θέσεις-στόχοι της έγχυσης ορίζονται σύμφωνα με τη συνήθη πρακτική της στερεοτακτικής νευροχειρουργικής. Η ελαδοκαγένη εξουπαρβοβέκη χορηγείται ως αμφοτερόπλευρη έγχυση (2 εγχύσεις ανά κέλυφος φακοειδούς πυρήνα) με ενδοκρανιακό σωληνίσκο. Οι 4 τελικοί στόχοι για κάθε τροχιά πρέπει να ορίζονται ως 2 mm ραχιαία (πάνω) ως προς τα πρόσθια και οπίσθια σημεία-στόχους στο μέσο οριζόντιο επίπεδο. |
Δραστική ουσία
Η ελαδοκαγένη εξουπαρβοβέκη είναι μια γονιδιακή θεραπεία που βασίζεται σε ανασυνδυασμένο φορέα AAV2 που περιέχει το ανθρώπινο cDNA για το γονίδιο DDC. Μετά την έγχυση στο κέλυφος φακοειδούς πυρήνα, το προϊόν έχει ως αποτέλεσμα την έκφραση του ενζύμου AADC και την επακόλουθη παραγωγή ντοπαμίνης και, κατά συνέπεια, την εμφάνιση κινητικής λειτουργίας σε ασθενείς με ανεπάρκεια AADC που λαμβάνουν θεραπεία.
Αποποίηση ευθυνών: Έχουν γίνει όλες οι προσπάθειες για να εξασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται είναι ακριβείς, ενημερωμένες και πλήρεις, αλλά δεν δίνεται καμία εγγύηση για τον σκοπό αυτό. Η εμφάνιση ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να ερμηνευθεί ως υπόδειξη ότι η αγωγή είναι αποτελεσματική ή κατάλληλη για κάθε συγκεκριμένο ασθενή. Η απουσία μιας ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να αποκλείει την ύπαρξη άλλων κατάλληλων ουσιών και αγωγών. Η Ergobyte Πληροφορική Α.Ε. δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που η ίδια παρέχει.