Ανεπάρκεια της όξινης σφιγγομυελινάσης (ASMD) σε ασθενείς με τύπο A/B ή τύπο B

Ένδειξη

Ένδειξη για Ολιπουδάση άλφα

Κωδικός	I-995422
Φύλο	Χωρίς διάκριση φύλου
Ηλικία	Μόνο παιδιά (1 έτους - 12 ετών) , έφηβοι (12 ετών - 18 ετών)
Πρόθεση	Θεραπευτική πρόθεση

Σύντομη περιγραφή

Η ολιπουδάση άλφα ενδείκνυται ως θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης για την αντιμετώπιση των εκδηλώσεων της ανεπάρκειας της όξινης σφιγγομυελινάσης (ASMD) εκτός του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος (ΚΝΣ) σε παιδιατρικούς ασθενείς με τύπο A/B ή τύπο B.

τουλάχιστον ένα από

Νόσος Niemann-Pick, τύπου Α
Νόσος Niemann-Pick, τύπου Β

Αγωγές

Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:

Ενδοφλέβια – όλες οι ηλικίες – 0,03 mg/kg την εβδομάδα 0, 0,1 mg/kg την εβδομάδα 2, 0,3 τις εβδομάδες 4 και 6, 0,6 mg/kg τις εβδομάδες 8 και 10, 1 mg/kg την εβδομάδα 12, 2 mg/kg την εβδομάδα 14, 3 mg/kg την εβδομάδα 16 και μετέπειτα

0,03 mg/kg την εβδομάδα 0, 0,1 mg/kg την εβδομάδα 2, 0,3 τις εβδομάδες 4 και 6, 0,6 mg/kg τις εβδομάδες 8 και 10, 1 mg/kg την εβδομάδα 12, 2 mg/kg την εβδομάδα 14, 3 mg/kg την εβδομάδα 16 και μετέπειτα

Συνολική ημερήσια δόση

0,03 - 2 mg ανά κιλό σωματικού βάρους

Δοσολογικό σχήμα

Από 0,03 έως 2 mg ανά κιλό σωματικού βάρους μία φορά ανά 14 ημέρες

Δόση εφόδου

0,03 mg ανά κιλό σωματικού βάρους

Δόση συντήρησης

3 mg ανά κιλό σωματικού βάρους

Λεπτομερής περιγραφή

Ο ταχύς μεταβολισμός της συσσωρευμένης σφιγγομυελίνης (SM) από την ολιπουδάση άλφα οδηγεί στον σχηματισμό προφλεγμονωδών προϊόντων διάσπασης, τα οποία ενδέχεται να προκαλέσουν σχετιζόμενες με την έγχυση αντιδράσεις και/ή παροδικές αυξήσεις των ηπατικών ενζύμων. Ένα σχήμα κλιμάκωσης της δόσης μπορεί να ελαχιστοποιήσει την πλειοψηφία αυτών των ανεπιθύμητων συμβάντων.

Η δόση της ολιπουδάσης άλφα βασίζεται στο πραγματικό σωματικό βάρος για έναν ασθενή με δείκτη μάζας σώματος (ΔΜΣ) ≤30 ή στο βέλτιστο σωματικό βάρος για έναν ασθενή με ΔΜΣ >30.

Φάση κλιμάκωσης της δόσης

Η συνιστώμενη αρχική δόση της ολιπουδάσης άλφα είναι 0,03 mg/kg* για τους παιδιατρικούς ασθενείς και η δόση θα πρέπει στη συνέχεια να αυξάνεται σύμφωνα με το σχήμα κλιμάκωσης της δόσης που παρουσιάζεται στον Πίνακα 2.

Πίνακας 2. Σχήμα κλιμάκωσης της δόσης στους παιδιατρικούς ασθενείς:

Παιδιατρικοί ασθενείς (0 έως <18 ετών)
Πρώτη δόση (Ημέρα 1/Εβδομάδα 0)	0,03 mg/kg*
Δεύτερη δόση (Εβδομάδα 2)	0,1 mg/kg*
Τρίτη δόση (Εβδομάδα 4)	0,3 mg/kg*
Τέταρτη δόση (Εβδομάδα 6)	0,3 mg/kg*
Πέμπτη δόση (Εβδομάδα 8)	0,6 mg/kg*
Έκτη δόση (Εβδομάδα 10)	0,6 mg/kg*
Έβδομη δόση (Εβδομάδα 12)	1 mg/kg*
Όγδοη δόση (Εβδομάδα 14)	2 mg/kg*
Ένατη δόση (Εβδομάδα 16)	3 mg/kg* (συνιστώμενη δόση συντήρησης)

^* Για ασθενείς με ΔΜΣ ≤30 θα χρησιμοποιείται το πραγματικό σωματικό βάρος. Για ασθενείς με ΔΜΣ >30, θα χρησιμοποιείται το βέλτιστο σωματικό βάρος, όπως περιγράφεται παρακάτω.

Φάση συντήρησης

Η συνιστώμενη δόση συντήρησης της ολιπουδάσης άλφα είναι 3 mg/kg* κάθε 2 εβδομάδες.

Ασθενείς με ΔΜΣ >30

Στους παιδιατρικούς ασθενείς με δείκτη μάζας σώματος (ΔΜΣ) >30, το σωματικό βάρος που χρησιμοποιείται για τον υπολογισμό της δόσης της ολιπουδάσης άλφα εκτιμάται μέσω της ακόλουθης μεθόδου (για τις φάσεις κλιμάκωσης της δόσης και συντήρησης).

Σωματικό βάρος (kg) που θα χρησιμοποιηθεί για τον υπολογισμό της δόσης = 30 × (πραγματικό ύψος σε m²)

Παράδειγμα:

Για έναν ασθενή με:

ΔΜΣ 38
σωματικό βάρος 110 kg
ύψος 1,7 m.

Η δόση που θα χορηγηθεί θα υπολογιστεί χρησιμοποιώντας σωματικό βάρος 30 × 1,72 = 86,7 kg.

Παραλειφθείσες δόσεις

Μία δόση θεωρείται ότι έχει παραλειφθεί όταν δεν χορηγηθεί εντός 3 ημερών από την προγραμματισμένη ημερομηνία. Αν παραλειφθεί μία δόση ολιπουδάσης άλφα, η επόμενη δόση θα πρέπει να χορηγηθεί όπως περιγράφεται παρακάτω το συντομότερο δυνατό. Στη συνέχεια, οι χορηγήσεις θα πρέπει να προγραμματιστούν κάθε 2 εβδομάδες από την ημερομηνία της τελευταίας χορήγησης.

Κατά τη φάση κλιμάκωσης της δόσης:

Εάν παραλειφθεί 1 έγχυση: θα πρέπει να χορηγείται η τελευταία ανεκτή δόση, πριν από τη συνέχιση της κλιμάκωσης της δόσης, σύμφωνα με το σχήμα για τους παιδιατρικούς ασθενείς (Πίνακας 2).
Εάν παραλειφθούν 2 συνεχόμενες εγχύσεις: θα πρέπει να χορηγείται δόση χαμηλότερη κατά 1 δοσολογικό επίπεδο από την τελευταία ανεκτή δόση (χρησιμοποιώντας ελάχιστη δόση 0,3 mg/kg) πριν από τη συνέχιση της κλιμάκωσης της δόσης, σύμφωνα με τον Πίνακα 2.
Εάν παραλειφθούν 3 ή περισσότερες συνεχόμενες εγχύσεις: η κλιμάκωση της δόσης θα πρέπει να συνεχίζεται με τα 0,3 mg/kg, σύμφωνα με τον Πίνακα 2.

Στην επόμενη προγραμματισμένη έγχυση μετά από μία παραλειφθείσα δόση, εάν η χορηγούμενη δόση είναι 0,3 ή 0,6 mg/kg, αυτή η δόση θα πρέπει να χορηγηθεί δύο φορές, σύμφωνα με τον Πίνακα 2.

Κατά τη φάση συντήρησης:

Εάν παραλειφθεί 1 έγχυση συντήρησης: θα πρέπει να χορηγείται η δόση συντήρησης και το θεραπευτικό σχήμα να προσαρμοστεί ανάλογα.
Εάν παραλειφθούν 2 συνεχόμενες εγχύσεις συντήρησης: θα πρέπει να χορηγείται 1 δόση κάτω από τη δόση συντήρησης (δηλ., 2 mg/kg). Στη συνέχεια, για τις επόμενες εγχύσεις θα πρέπει να χορηγείται η δόση συντήρησης (3 mg/kg) κάθε 2 εβδομάδες.
Εάν παραλειφθούν 3 ή περισσότερες συνεχόμενες εγχύσεις συντήρησης: η κλιμάκωση της δόσης θα πρέπει να συνεχίζεται με τα 0,3 mg/kg, σύμφωνα με τον Πίνακα 2.

Ιδιαιτερότητες δοσολογίας

Η ολιπουδάση άλφα προορίζεται για ενδοφλέβια χρήση μόνο. Οι εγχύσεις θα πρέπει να χορηγούνται με σταδιακό τρόπο, κατά προτίμηση με χρήση αντλίας έγχυσης.

Μετά την ανασύσταση και την αραίωση, το διάλυμα χορηγείται ως ενδοφλέβια έγχυση. Οι ρυθμοί έγχυσης πρέπει να αυξάνονται σταδιακά κατά τη διάρκεια της έγχυσης μόνο εφόσον δεν υπάρχουν σχετιζόμενες με την έγχυση αντιδράσεις. Ο ρυθμός και η διάρκεια της έγχυσης (+/- 5 λεπτά) για κάθε βήμα της έγχυσης περιγράφονται λεπτομερώς στον ακόλουθο πίνακα:

Ρυθμός και διάρκεια της έγχυσης σε παιδιατρικούς ασθενείς:

Δόση (mg/kg)	Ρυθμός έγχυσης Διάρκεια έγχυσης				Προσεγγιστική διάρκεια έγχυσης
	βήμα 1	βήμα 2	βήμα 3	βήμα 4
0,03	0,1 mg/kg/ώρα καθ' όλη τη διάρκεια της έγχυσης	Δ/Ε	Δ/Ε	Δ/Ε	18 λεπτά
0,1	0,1 mg/kg/ώρα για 20 λεπτά	0,3 mg/kg/ώρα μετέπειτα	Δ/Ε	Δ/Ε	35 λεπτά
0,3	0,1 mg/kg/ώρα για 20 λεπτά	0,3 mg/kg/ώρα για 20 λεπτά	0,6 mg/kg/ώρα μετέπειτα	Δ/Ε	60 λεπτά
0,6	0,1 mg/kg/ώρα για 20 λεπτά	0,3 mg/kg/ώρα για 20 λεπτά	0,6 mg/kg/ώρα για 20 λεπτά	1 mg/kg/ώρα μετέπειτα	80 λεπτά
1					100 λεπτά
2					160 λεπτά
3					220 λεπτά

Δ/Ε: Δεν έχει εφαρμογή

Τα σημεία και συμπτώματα των σχετιζόμενων με την έγχυση αντιδράσεων (IAR), όπως η κεφαλαλγία, η κνίδωση, η πυρεξία, η ναυτία και ο έμετος, καθώς και άλλα σημεία ή συμπτώματα υπερευαισθησίας, θα πρέπει να παρακολουθούνται κατά τη διάρκεια της έγχυσης. Ανάλογα με τη βαρύτητα των συμπτωμάτων, η έγχυση μπορεί να επιβραδυνθεί, να διακοπεί προσωρινά ή να διακοπεί οριστικά και να ξεκινήσει κατάλληλη ιατρική αντιμετώπιση, κατά περίπτωση.

Σε περίπτωση σοβαρής υπερευαισθησίας και/ή αναφυλακτικής αντίδρασης, η θεραπεία με ολιπουδάση άλφα θα πρέπει να διακόπτεται αμέσως.

Στο τέλος της έγχυσης (μόλις αδειάσει η σύριγγα ή ο ασκός έγχυσης), η γραμμή έγχυσης θα πρέπει να ξεπλένεται με ενέσιμο διάλυμα χλωριούχου νατρίου 9 mg/ml (0,9%) με ρυθμό έγχυσης ίδιον με αυτόν που χρησιμοποιήθηκε για το τελευταίο μέρος της έγχυσης.

Ολιπουδάση άλφα

Η ολιπουδάση άλφα είναι μία ανασυνδυασμένη ανθρώπινη όξινη σφιγγομυελινάση που μειώνει τη συσσώρευση της σφιγγομυελίνης (SM) στα όργανα των ασθενών με ανεπάρκεια όξινης σφιγγομυελινάσης (ASMD).

Περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών: Έχουν γίνει όλες οι προσπάθειες για να εξασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται είναι ακριβείς, ενημερωμένες και πλήρεις, αλλά δεν δίνεται καμία εγγύηση για τον σκοπό αυτό. Η εμφάνιση ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να ερμηνευθεί ως υπόδειξη ότι η αγωγή είναι αποτελεσματική ή κατάλληλη για κάθε συγκεκριμένο ασθενή. Η απουσία μιας ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να αποκλείει την ύπαρξη άλλων κατάλληλων ουσιών και αγωγών. Η Ergobyte Πληροφορική Α.Ε. δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που η ίδια παρέχει.