Κατάταξη ομάδας
Επίπεδο | Κωδικός | Τίτλος |
---|---|---|
1 | A | Πεπτική οδός και μεταβολισμός |
2 | A16 | Άλλα φάρμακα της πεπτικής οδού και του μεταβολισμού |
3 | A16A | Άλλα φάρμακα της πεπτικής οδού και του μεταβολισμού |
4 | A16AX | Διάφορα φάρμακα της πεπτικής οδού και του μεταβολισμού |
5 | A16AX25 | Nedosiran |
Δραστικές ουσίες ομάδας
Δραστική ουσία | Σύντομη περιγραφή |
---|---|
Νεδοσιράνη |
Η νεδοσιράνη είναι ένα δίκλωνο siRNA, συζευγμένο με υπολείμματα αμινοσακχάρου GalNAc. Μετά την υποδόρια χορήγηση, τα συζευγμένα με GalNAc σάκχαρα συνδέονται με υποδοχείς ασιαλογλυκοπρωτεΐνης (ASGPR) για να απελευθερώσουν τη νεδοσιράνη στα ηπατοκύτταρα. Η νεδοσιράνη μειώνει τα επίπεδα της ηπατικής γαλακτικής αφυδρογονάσης (LDH) μέσω της αποδόμησης του αγγελιοφόρου LDHA ριβονουκλεϊκού οξέος (mRNA) στα ηπατοκύτταρα, μέσω παρεμβολής RNA. |