Κατάταξη ομάδας
| Επίπεδο | Κωδικός | Τίτλος |
|---|---|---|
| 1 | B | Αίμα και αιμοποιητικά όργανα |
| 2 | B02 | Αντιαιμορραγικά |
| 3 | B02B | Βιταμίνη K και άλλα αιμοστατικά |
| 4 | B02BD | Παράγοντες της πήξης του αίματος |
| 5 | B02BD17 | Fidanacogene elaparvovec |
Δραστικές ουσίες ομάδας
| Δραστική ουσία | Σύντομη περιγραφή |
|---|---|
| Φιδανακογένη ελαπαρβοβέκη |
Η φιδανακογένη ελαπαρβοβέκη είναι μια γονιδιακή θεραπεία που έχει σχεδιαστεί ώστε να εισάγει ένα λειτουργικό αντίγραφο της παραλλαγής υψηλής δραστικότητας Padua του γονιδίου του παράγοντα IX (FIX-R338L) στα κύτταρα που έχουν υποβληθεί σε μεταγωγή για την αντιμετώπιση της μονογονιδιακής βασικής αιτίας της αιμορροφιλίας Β. |