Ονομασίες
Ελληνικά
|
Φιδανακογένη ελαπαρβοβέκη |
Αγγλικά
|
Fidanacogene elaparvovec |
Σύντομη περιγραφή
Η φιδανακογένη ελαπαρβοβέκη είναι μια γονιδιακή θεραπεία που έχει σχεδιαστεί για να εισάγει στα μεταδιεγερθέντα κύτταρα ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου του παράγοντα IX που κωδικοποιεί μια παραλλαγή FIX υψηλής δραστηριότητας (FIX-R338L, hFIX Padua). Το καψίδιο AAVRh74var είναι σε θέση να μετατρέπει στα ηπατοκύτταρα, τη φυσική θέση της σύνθεσης του παράγοντα IX. Η εφάπαξ ενδοφλέβια έγχυση της φιδανακογένης ελαπαρβοβέκης έχει ως αποτέλεσμα τη μεταγωγή των κυττάρων και την αύξηση της δραστηριότητας του κυκλοφορούντος παράγοντα IX σε ασθενείς με αιμορροφιλία Β.
Ανατομική/θεραπευτική/χημική (ATC) ταξινόμηση
| Κωδικός | Τίτλος | Κατηγοριοποίηση |
|---|---|---|
| B02BD17 | Fidanacogene elaparvovec | B Αίμα και αιμοποιητικά όργανα → B02 Αντιαιμορραγικά → B02B Βιταμίνη K και άλλα αιμοστατικά → B02BD Παράγοντες της πήξης του αίματος |
Αναγνωριστικό UNII
413EU9081Y - FIDANACOGENE ELAPARVOVEC
Άλλα αναγνωριστικά
DrugBank Drug: DB16783
Εμπορικές ονομασίες εξωτερικού
Η Φιδανακογένη ελαπαρβοβέκη είναι γνωστή στο εξωτερικό με τις εξής εμπορικές ονομασίες:
- BEQVEZ: Ηνωμένες Πολιτείες, Καναδάς
- DURVEQTIX: Αυστρία, Λιθουανία