Ένδειξη για Μπετιμπεγκλογένη αυτοτεμσέλη
| Κωδικός | I-265797 |
|---|---|
| Φύλο | Χωρίς διάκριση φύλου |
| Ηλικία | Μόνο έφηβοι (12 ετών - 18 ετών) , ενήλικες (18 ετών και άνω) |
| Πρόθεση | Θεραπευτική πρόθεση |
Σύντομη περιγραφή
Η μπετιμπεγκλογένη αυτοτεμσέλη ενδείκνυται για τη θεραπεία ασθενών ηλικίας 12 ετών και άνω με εξαρτώμενη από τη μετάγγιση β-θαλασσαιμία (TDT) που δεν έχουν γονότυπο β0/β0, για τους οποίους είναι κατάλληλη η μεταμόσχευση αιματοποιητικών βλαστικών κυττάρων (HSC), αλλά δεν υπάρχει διαθέσιμος συγγενής δότης HSC με συμβατό αντιγόνο ανθρώπινου λευκοκυττάρου (HLA).
Αγωγές
Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:
Ενδοφλέβια – όλες οι ηλικίες – 5-20 × 10⁶ CD34+ κύτταρα/kg εφάπαξ
| 5-20 × 10⁶ CD34+ κύτταρα/kg εφάπαξ | |
|---|---|
| Συνολική ημερήσια δόση | 5.000.000 - 20.000.000 [CCID_50] |
| Δοσολογικό σχήμα | Από 5.000.000 έως 20.000.000 [CCID_50] μία φορά καθημερινά |
| Λεπτομερής περιγραφή |
Η ελάχιστη συνιστώμενη δόση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης είναι 5,0 × 106 CD34+ κύτταρα/kg. Σε κλινικές μελέτες έχουν χορηγηθεί δόσεις μέχρι 20 × 106 CD34+ κύτταρα/kg. Η ελάχιστη συνιστώμενη δόση είναι η ίδια για ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω. Η μπετιμπεγκλογένη αυτοτεμσέλη προορίζεται για αυτόλογη χρήση και πρέπει να χορηγείται μόνο μία φορά. Κινητοποίηση και κυτταραφαίρεσηΟι ασθενείς πρέπει να υποβληθούν σε κινητοποίηση HSC που ακολουθείται από αφαίρεση για να ληφθούν τα βλαστικά κύτταρα CD34+ τα οποία θα χρησιμοποιηθούν για την παρασκευή φαρμακευτικού προϊόντος. Ο ελάχιστος αριθμός στόχου των κυττάρων CD34+ που πρέπει να συλλεχθούν είναι 12 × 106 CD34+ κύτταρα/kg. Εάν η ελάχιστη δόση μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης είναι 5,0 × 106 CD34+ κύτταρα/kg δεν ικανοποιείται μετά την αρχική παρασκευή του φαρμακευτικού προϊόντος, ο ασθενής μπορεί να υποβληθεί σε έναν ή περισσότερους επιπλέον κύκλους κινητοποίησης και κυτταραφαίρεσης, με χρονική απόσταση τουλάχιστον 14 ημερών, προκειμένου να αποκτηθούν περισσότερα κύτταρα για επιπλέον παρασκευή. Απαιτείται μια εφεδρική συλλογή βλαστικών κυττάρων CD34+ ≥1,5 × 106 CD34+ κύτταρα/kg (εάν συλλέγονται με κυτταραφαίρεση) ή >1,0 × 108 TNC/kg (εάν συλλέγονται με συγκομιδή μυελού των οστών). Αυτά τα κύτταρα πρέπει να συλλεχθούν από τον ασθενή και να κρυοσυντηρηθούν πριν από τη μυελοαφαιρετική προετοιμασία και την έγχυση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης. Η εφεδρική συλλογή μπορεί να απαιτηθεί για θεραπεία διάσωσης εάν υπάρχει: 1) έκθεση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης μετά την έναρξη της μυελοαφαιρετικής προετοιμασίας και πριν από την έγχυση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης, 2) αποτυχία πρωτογενούς εμφύτευσης ή 3) απώλεια εμφύτευσης μετά την έγχυση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης. Προετοιμασία με προκαταρκτική θεραπείαΟ θεράπων ιατρός θα πρέπει να επιβεβαιώσει ότι η μεταμόσχευση HSC είναι κατάλληλη για τον ασθενή πριν ξεκινήσει η μυελοαφαιρετική προετοιμασία. Πρέπει να χορηγείται πλήρης μυελοκατασταλτική προετοιμασία πριν από την έγχυση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης. Συνιστάται οι ασθενείς να διατηρούν αιμοσφαιρίνη (Hb) ≥11 g/dL για τουλάχιστον 30 ημέρες πριν από την κινητοποίηση και κατά τη διάρκεια της μυελοαφαιρετικής προετοιμασίας. Η χηλίωση του σιδήρου θα πρέπει να διακοπεί τουλάχιστον 7 ημέρες πριν από τη μυελοκατασταλτική θεραπεία. Προτείνεται η προφύλαξη για την ηπατική φλεβοαποφρακτική νόσο (VOD). Θα πρέπει να εξετάζεται η προφύλαξη για επιληπτικές κρίσεις. Η μυελοαφαιρετική προετοιμασία δεν θα πρέπει να ξεκινήσει μέχρι να παραληφθούν και να αποθηκευθούν στο κέντρο χορήγησης όλοι οι σάκοι έγχυσης από τους οποίους αποτελείται η δόση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης και να επιβεβαιωθεί η διαθεσιμότητα της εφεδρικής συλλογής. Μετά τη χορήγηση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέληςΟποιαδήποτε προϊόντα αίματος απαιτούνται εντός των πρώτων 3 μηνών μετά την έγχυση μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης πρέπει να ακτινοβοληθούν. Ενδέχεται να απαιτείται η επανεκκίνηση της χηλίωσης σιδήρου μετά την έγχυση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης και πρέπει να βασίζεται στην κλινική πρακτική. Αντί της χηλίωσης σιδήρου, μπορεί να χρησιμοποιηθεί φλεβοτομή, όταν είναι απαραίτητο. |
| Ιδιαιτερότητες δοσολογίας |
Η έγχυση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης θα πρέπει να ολοκληρωθεί το συντομότερο δυνατό και όχι περισσότερο από 4 ώρες μετά την απόψυξη. Κάθε σάκος έγχυσης πρέπει να χορηγείται σε λιγότερο από 30 λεπτά. Σε περίπτωση που παρέχονται περισσότεροι από ένας σάκος έγχυσης, πρέπει να χορηγηθούν όλοι οι σάκοι έγχυσης. Πρέπει να εγχυθεί ο συνολικός όγκος κάθε σάκου έγχυσης. Οι συνήθεις διαδικασίες για τη διαχείριση ασθενών μετά από μεταμόσχευση HSC θα πρέπει να ακολουθούνται μετά την έγχυση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης. |
Δραστική ουσία
Η μπετιμπεγκλογένη αυτοτεμσέλη προσθέτει λειτουργικά αντίγραφα ενός τροποποιημένου γονιδίου β-σφαιρίνης στα HSCs των ασθενών μέσω της μεταγωγής των αυτόλογων CD34+ κυττάρων με BB305 LVV, αντιμετωπίζοντας έτσι την υποκείμενη γενετική αιτία της νόσου. Μετά την έγχυση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης, τα μεταμοσχευμένα HSC από τα κύτταρα CD34+ εμφυτεύονται στον μυελό των οστών και διαφοροποιούνται για να παράγουν RBCs που περιέχουν βιολογικά ενεργό γονίδιο βA-T87Qσφαιρίνης (τροποποιημένη πρωτεΐνη βσφαιρίνης) που θα συνδυαστεί με α-σφαιρίνη για να παράγει λειτουργική Hb που περιέχει βA-T87Q-σφαιρίνη (HbAT87Q).
Αποποίηση ευθυνών: Έχουν γίνει όλες οι προσπάθειες για να εξασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται είναι ακριβείς, ενημερωμένες και πλήρεις, αλλά δεν δίνεται καμία εγγύηση για τον σκοπό αυτό. Η εμφάνιση ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να ερμηνευθεί ως υπόδειξη ότι η αγωγή είναι αποτελεσματική ή κατάλληλη για κάθε συγκεκριμένο ασθενή. Η απουσία μιας ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να αποκλείει την ύπαρξη άλλων κατάλληλων ουσιών και αγωγών. Η Ergobyte Πληροφορική Α.Ε. δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που η ίδια παρέχει.