Μπετιμπεγκλογένη αυτοτεμσέλη

Η μπετιμπεγκλογένη αυτοτεμσέλη προσθέτει λειτουργικά αντίγραφα ενός τροποποιημένου γονιδίου β-σφαιρίνης στα HSCs των ασθενών μέσω της μεταγωγής των αυτόλογων CD34+ κυττάρων με BB305 LVV, αντιμετωπίζοντας έτσι την υποκείμενη γενετική αιτία της νόσου. Μετά την έγχυση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης, τα μεταμοσχευμένα HSC από τα κύτταρα CD34+ εμφυτεύονται στον μυελό των οστών και διαφοροποιούνται για να παράγουν RBCs που περιέχουν βιολογικά ενεργό γονίδιο β^A-T87Qσφαιρίνης (τροποποιημένη πρωτεΐνη βσφαιρίνης) που θα συνδυαστεί με α-σφαιρίνη για να παράγει λειτουργική Hb που περιέχει β^A-T87Q-σφαιρίνη (HbA^T87Q).