Ένδειξη για Βαλοκτοκογένη ροξαπαρβοβέκη
| Κωδικός | I-368994 |
|---|---|
| Φύλο | Χωρίς διάκριση φύλου |
| Ηλικία | Μόνο ενήλικες (18 ετών και άνω) |
| Πρόθεση | Θεραπευτική πρόθεση |
Σύντομη περιγραφή
Η βαλοκτοκογένη ροξαπαρβοβέκη ενδείκνυται για τη θεραπεία της σοβαρής αιμοφιλίας A (συγγενής ανεπάρκεια του παράγοντα VIII) σε ενήλικους ασθενείς χωρίς ιστορικό αναστολέων του παράγοντα VIII και χωρίς ανιχνεύσιμα αντισώματα έναντι του ορότυπου 5 του αδενοσχετιζόμενου ιού (AAV5).
Αγωγές
Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:
Ενδοφλέβια – μόνο ενήλικες (18 ετών και άνω) – 6 × 10¹³ vg/kg σωματικού βάρους εφάπαξ
| 6 × 10¹³ vg/kg σωματικού βάρους εφάπαξ | |
|---|---|
| Χορήγηση | Ενδοφλέβια, 60.000.000.000.000 αντίγραφα βαλοκτοκογένη ροξαπαρβοβέκη ανά κιλό σωματικού βάρους, εφάπαξ. |
| Λεπτομερής περιγραφή |
Η συνιστώμενη δόση είναι 6 × 1013 φορείς γονιδιώματος ανά χιλιόγραμμο (vg/kg) σωματικού βάρους, χορηγούμενη ως μία μόνο ενδοφλέβια έγχυση. Κατά τη διακοπή των πυκνών σκευασμάτων παράγοντα VIII/αιμοστατικών παραγόντων, οι ιατροί θα πρέπει να λαμβάνουν υπόψη τα ακόλουθα:
|
| Ιδιαιτερότητες δοσολογίας |
Η έγχυση δεν πρέπει να γίνεται ως ταχεία εφάπαξ ενδοφλέβια χορήγηση (push ή bolus). |
Δραστική ουσία
Η βαλοκτοκογένη ροξαπαρβοβέκη είναι ένας φορέας γονιδιακής θεραπείας που βασίζεται στον ορότυπο 5 ενός αδενοσχετιζόμενου ιού (AAV5) και προκαλεί την έκφραση της μορφής SQ του ανθρώπινου παράγοντα πήξης VIII (hFVIII-SQ) με απαλοιφή της Β περιοχής, υπό τον έλεγχο ενός ηπατικού υποκινητή. Η εκφραζόμενη μορφή hFVIII-SQ αντικαθιστά τον ελλιπή παράγοντα πήξης VIII που απαιτείται για την αποτελεσματική αιμόσταση.
Αποποίηση ευθυνών: Έχουν γίνει όλες οι προσπάθειες για να εξασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται είναι ακριβείς, ενημερωμένες και πλήρεις, αλλά δεν δίνεται καμία εγγύηση για τον σκοπό αυτό. Η εμφάνιση ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να ερμηνευθεί ως υπόδειξη ότι η αγωγή είναι αποτελεσματική ή κατάλληλη για κάθε συγκεκριμένο ασθενή. Η απουσία μιας ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να αποκλείει την ύπαρξη άλλων κατάλληλων ουσιών και αγωγών. Η Ergobyte Πληροφορική Α.Ε. δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που η ίδια παρέχει.