Ονομασίες
Ελληνικά
|
Βαλοκτοκογένη ροξαπαρβοβέκη |
Αγγλικά
|
Valoctocogene roxaparvovec |
Σύντομη περιγραφή
Η βαλοκτοκογένη ροξαπαρβοβέκη είναι ένας φορέας γονιδιακής θεραπείας που βασίζεται στον ορότυπο 5 ενός αδενοσχετιζόμενου ιού (AAV5) και προκαλεί την έκφραση της μορφής SQ του ανθρώπινου παράγοντα πήξης VIII (hFVIII-SQ) με απαλοιφή της Β περιοχής, υπό τον έλεγχο ενός ηπατικού υποκινητή. Η εκφραζόμενη μορφή hFVIII-SQ αντικαθιστά τον ελλιπή παράγοντα πήξης VIII που απαιτείται για την αποτελεσματική αιμόσταση.
Ανατομική/θεραπευτική/χημική (ATC) ταξινόμηση
| Κωδικός | Τίτλος | Κατηγοριοποίηση |
|---|---|---|
| B02BD15 | Valoctocogene roxaparvovec | B Αίμα και αιμοποιητικά όργανα → B02 Αντιαιμορραγικά → B02B Βιταμίνη K και άλλα αιμοστατικά → B02BD Παράγοντες της πήξης του αίματος |
Αναγνωριστικό UNII
681K1JDI8M - VALOCTOCOGENE ROXAPARVOVEC
Αριθμοί CAS
1819334-78-5 - Valoctocogene roxaparvovec
Άλλα αναγνωριστικά
DrugBank Drug: DB15561
KEGG Drug: D12434
RxNorm Ingredient: 2641610