Αχονδροπλασία

Ένδειξη

Ένδειξη για Βοσοριτίδη

Κωδικός	I-568696
Φύλο	Χωρίς διάκριση φύλου
Ηλικία	Μόνο παιδιά (1 έτους - 12 ετών) , έφηβοι (12 ετών - 18 ετών) , ενήλικες (18 ετών και άνω)
Πρόθεση	Θεραπευτική πρόθεση

Σύντομη περιγραφή

Η βοσοριτίδη ενδείκνυται για τη θεραπεία της αχονδροπλασίας σε ασθενείς ηλικίας 2 ετών και άνω, πριν από τη σύγκλειση των επιφύσεων. Η διάγνωση της αχονδροπλασίας θα πρέπει να επιβεβαιώνεται με τις κατάλληλες γενετικές εξετάσεις.

Αχονδροπλασία

Αγωγές

Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:

Υποδόρια – όλες οι ηλικίες – 15 ug/kg άπαξ ημερησίως

Συνολική ημερήσια δόση

15 - 15 ug ανά κιλό σωματικού βάρους

Δοσολογικό σχήμα

Από 15 έως 15 ug ανά κιλό σωματικού βάρους μία φορά καθημερινά

Λεπτομερής περιγραφή

Είναι σημαντικό η έναρξη της θεραπείας στα παιδιά να γίνεται σε όσο το δυνατόν μικρότερη ηλικία.

Ο προς χορήγηση όγκος της βοσοριτίδης στη συνιστώμενη δόση βασίζεται στο σωματικό βάρος του ασθενούς και στη συγκέντρωση της βοσοριτίδης (βλ. Πίνακα 1). Η συνήθης δόση είναι 15 μg/kg σωματικού βάρους. Για πρακτικούς λόγους και προκειμένου να συνυπολογιστούν οι σχετιζόμενες με το βάρος ΦΚ μεταβολές, συνιστάται η ακόλουθη δοσολογία.

Πίνακας 1. Όγκοι εφάπαξ δόσης με βάση το σωματικό βάρος:

Σωματικό βάρος (kg)	Βοσοριτίδη 0,4 mg διαλύτης (ύδωρ για ενέσιμα): 0,5 ml συγκέντρωση: 0,8 mg/ml	Βοσοριτίδη 0,56 mg διαλύτης (ύδωρ για ενέσιμα): 0,7 ml συγκέντρωση: 0,8 mg/ml	Βοσοριτίδη 1,2 mg διαλύτης (ύδωρ για ενέσιμα): 0,6 ml συγκέντρωση: 2 mg/ml
	Όγκος ημερήσιας ένεσης (ml)
10-11	0,30 ml
12-16		0,35 ml
17-21		0,40 ml
22-32		0,50 ml
33-43			0,25 ml
44-59			0,30 ml
60-89			0,35 ml
≥90			0,40 ml

Διάρκεια θεραπείας

Η θεραπεία με το παρόν φαρμακευτικό προϊόν θα πρέπει να διακόπτεται όταν επιβεβαιωθεί η μη περαιτέρω δυνατότητα ανάπτυξης, που υποδεικνύεται από ρυθμό ανάπτυξης <1,5 cm/έτος και σύγκλειση των επιφύσεων.

Παραλειφθείσα δόση

Αν παραλειφθεί μια δόση βοσοριτίδης, μπορεί να χορηγηθεί εντός 12 ωρών. Αν έχουν παρέλθει περισσότερες από 12 ώρες από το αρχικό δοσολογικό χρονοδιάγραμμα, η δόση που παραλείφθηκε ΔΕΝ θα πρέπει να χορηγείται. Οι ασθενείς/φροντιστές θα πρέπει να συμβουλεύονται να συνεχίσουν με την επόμενη προγραμματισμένη δόση την επόμενη ημέρα.

Παρακολούθηση της ανάπτυξης

Οι ασθενείς θα πρέπει να παρακολουθούνται και να αξιολογούνται τακτικά, κάθε 3-6 μήνες ώστε να ελέγχεται το σωματικό βάρος, η ανάπτυξη και η σωματική διάπλαση. Η δόση θα πρέπει να προσαρμόζεται σύμφωνα με το σωματικό βάρος του ασθενούς (βλ. Πίνακα 1).

Ιδιαιτερότητες δοσολογίας

Η βοσοριτίδη προορίζεται για μία μόνο υποδόρια χρήση και πρέπει να χορηγηθεί εντός 3 ωρών από την ανασύσταση.

Θα πρέπει να δίδεται στους ασθενείς και τους φροντιστές η οδηγία να εναλλάσσουν κυκλικά τα σημεία χορήγησης των υποδόριων ενέσεων. Τα συνιστώμενα σημεία ένεσης στο σώμα περιλαμβάνουν το μπροστινό μεσαίο μέρος των μηρών, το κάτω μέρος της κοιλιάς, εκτός μιας περιοχής 5 cm απευθείας γύρω από τον ομφαλό, το επάνω μέρος των γλουτών ή το πίσω μέρος των βραχιόνων. Δεν θα πρέπει να χρησιμοποιείται η ίδια περιοχή ένεσης για δύο διαδοχικές ημέρες. η βοσοριτίδη δεν θα πρέπει να ενίεται σε σημεία που παρουσιάζουν ερυθρότητα, οίδημα ή ευαισθησία.

Οι ασθενείς θα πρέπει να είναι καλά ενυδατωμένοι κατά τον χρόνο της ένεσης. Συνιστάται οι ασθενείς να τρώνε κάτι ελαφρύ και να πίνουν ένα ποτήρι υγρό (π.χ. νερό, γάλα, χυμό, κ.λπ.) περίπου 30 λεπτά πριν από την ένεση. Αυτό βοηθά να ελαττωθεί η εμφάνιση σημείων και συμπτωμάτων δυνητικής μείωσης της αρτηριακής πίεσης (ζάλη, κόπωση ή/και ναυτία).

Η ένεση του παρόντος φαρμακευτικού προϊόντος θα πρέπει, ει δυνατόν, να γίνεται περίπου την ίδια ώρα κάθε μέρα.

Βοσοριτίδη

Η βοσοριτίδη είναι ένα τροποποιημένο C-νατριουρητικό πεπτίδιο (CNP). Στους ασθενείς με αχονδροπλασία, η ενδοχόνδρια οστεοποίηση ρυθμίζεται αρνητικά λόγω μιας μετάλλαξης στον υποδοχέα 3 του αυξητικού παράγοντα των ινοβλαστών (FGFR3). Η δέσμευση της βοσοριτίδης στον υποδοχέα Β νατριουρητικού πεπτιδίου (NPR-B) ανταγωνίζεται την προς τα κάτω σηματοδότηση του FGFR3. Ως αποτέλεσμα, η βοσοριτίδη, όπως το CNP, ενεργεί ως θετικός ρυθμιστής της ενδοχόνδριας οστεοποίησης, καθώς προάγει τον πολλαπλασιασμό και τη διαφοροποίηση των χονδροκυττάρων.

Περισσότερα

Αποποίηση ευθυνών: Έχουν γίνει όλες οι προσπάθειες για να εξασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται είναι ακριβείς, ενημερωμένες και πλήρεις, αλλά δεν δίνεται καμία εγγύηση για τον σκοπό αυτό. Η εμφάνιση ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να ερμηνευθεί ως υπόδειξη ότι η αγωγή είναι αποτελεσματική ή κατάλληλη για κάθε συγκεκριμένο ασθενή. Η απουσία μιας ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να αποκλείει την ύπαρξη άλλων κατάλληλων ουσιών και αγωγών. Η Ergobyte Πληροφορική Α.Ε. δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που η ίδια παρέχει.