Ένδειξη για Φιδανακογένη ελαπαρβοβέκη
Κωδικός | I-625566 |
---|---|
Φύλο | Μόνο άντρες |
Ηλικία | Μόνο ενήλικες (18 ετών - 65 ετών) |
Πρόθεση | Θεραπευτική πρόθεση |
Αιμορροφιλία Β βαριάς μορφής χωρίς αναστολέα
Αγωγές
Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:
Ενδοφλέβια – μόνο ενήλικες (18 ετών - 65 ετών) – 5 × 10¹¹ γονιδιώματα φορέα ανά kg σωματικού βάρους εφάπαξ
5 × 10¹¹ γονιδιώματα φορέα ανά kg σωματικού βάρους εφάπαξ | |
---|---|
Χορήγηση | Ενδοφλέβια, 500.000.000.000 αντίγραφα φιδανακογένη ελαπαρβοβέκη, εφάπαξ. |
Δραστική ουσία
Η φιδανακογένη ελαπαρβοβέκη είναι μια γονιδιακή θεραπεία που έχει σχεδιαστεί για να εισάγει στα μεταδιεγερθέντα κύτταρα ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου του παράγοντα IX που κωδικοποιεί μια παραλλαγή FIX υψηλής δραστηριότητας (FIX-R338L, hFIX Padua). Το καψίδιο AAVRh74var είναι σε θέση να μετατρέπει στα ηπατοκύτταρα, τη φυσική θέση της σύνθεσης του παράγοντα IX. Η εφάπαξ ενδοφλέβια έγχυση της φιδανακογένης ελαπαρβοβέκης έχει ως αποτέλεσμα τη μεταγωγή των κυττάρων και την αύξηση της δραστηριότητας του κυκλοφορούντος παράγοντα IX σε ασθενείς με αιμορροφιλία Β.
Αποποίηση ευθυνών: Έχουν γίνει όλες οι προσπάθειες για να εξασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται είναι ακριβείς, ενημερωμένες και πλήρεις, αλλά δεν δίνεται καμία εγγύηση για τον σκοπό αυτό. Η εμφάνιση ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να ερμηνευθεί ως υπόδειξη ότι η αγωγή είναι αποτελεσματική ή κατάλληλη για κάθε συγκεκριμένο ασθενή. Η απουσία μιας ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να αποκλείει την ύπαρξη άλλων κατάλληλων ουσιών και αγωγών. Η Ergobyte Πληροφορική Α.Ε. δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που η ίδια παρέχει.