Ένδειξη για Φιδανακογένη ελαπαρβοβέκη
| Κωδικός | I-625566 |
|---|---|
| Φύλο | Χωρίς διάκριση φύλου |
| Ηλικία | Μόνο ενήλικες (18 ετών - 65 ετών) |
| Πρόθεση | Θεραπευτική πρόθεση |
Σύντομη περιγραφή
Η φιδανακογένη ελαπαρβοβέκη ενδείκνυται για τη θεραπεία της σοβαρής και μέτριας προς σοβαρής μορφής αιμορροφιλίας Β (συγγενής ανεπάρκεια του παράγοντα πήξης IX) σε ενήλικες ασθενείς χωρίς ιστορικό αναστολέων του παράγοντα IX και χωρίς ανιχνεύσιμα αντισώματα έναντι της παραλλαγής ορότυπου Rh74 του AAV.
Αιμορροφιλία Β βαριάς μορφής χωρίς αναστολέα
Αγωγές
Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:
Ενδοφλέβια – μόνο ενήλικες (18 ετών - 65 ετών) – 5 × 10¹¹ φορείς γονιδιώματος ανά kg σωματικού βάρους εφάπαξ
| 5 × 10¹¹ φορείς γονιδιώματος ανά kg σωματικού βάρους εφάπαξ | |||||||
|---|---|---|---|---|---|---|---|
| Χορήγηση | Ενδοφλέβια, 500.000.000.000 αντίγραφα φιδανακογένη ελαπαρβοβέκη, εφάπαξ. |
||||||
| Λεπτομερής περιγραφή |
Επιλογή ασθενώνΗ επιλεξιμότητα για τη θεραπεία θα πρέπει να επιβεβαιώνεται εντός 8 εβδομάδων πριν από την έγχυση με τα ακόλουθα αποτελέσματα εξετάσεων:
ΔοσολογίαΗ συνιστώμενη δόση της φιδανακογένης ελαπαρβοβέκης είναι μια εφάπαξ δόση 5 × 1011 φορείς γονιδιώματος ανά kg (vg/kg) σωματικού βάρους. Για τον προσδιορισμό της δόσης του ασθενούς, απαιτούνται τα ακόλουθα βήματα υπολογισμού: Υπολογισμός της δόσης με βάση το σωματικό βάρος του ασθενούς: Η δόση του BEQVEZ βασίζεται στον δείκτη μάζας σώματος (BMI) του ασθενούς σε kg/m². Πίνακας 1. Δόση ασθενούς προσαρμοσμένη στο σωματικό βάρος σύμφωνα το ΒΜΙ:
Σημείωση:
Υπολογισμός του όγκου δόσης του ασθενούς σε χιλιοστόλιτρα (ml): Σωματικό βάρος δόσης ασθενούς σε κιλά (kg) × δόση-στόχος ανά κιλό (5 × 1011 vg/kg) = δόση σε vg που πρέπει να χορηγηθεί Δόση σε vg που πρέπει να χορηγηθεί ÷ Πραγματική συγκέντρωση (vg/ml)* = όγκος δόσης ασθενούς σε ml * Ανατρέξτε στο συνοδευτικό LIS για πληροφορίες σχετικά με την πραγματική συγκέντρωση vg ανά φιαλίδιο. |
||||||
| Ιδιαιτερότητες δοσολογίας |
Η φιδανακογένη ελαπαρβοβέκη χορηγείται ως εφάπαξ ενδοφλέβια έγχυση σε διάστημα περίπου 60 λεπτών σε κατάλληλο όγκο έγχυσης. Μη χορηγείτε ως ενδοφλέβια ταχεία ή bolus έγχυση. Σε περίπτωση αντίδρασης στην έγχυση κατά τη διάρκεια της χορήγησης, ο ρυθμός έγχυσης θα πρέπει να επιβραδυνθεί ή να διακοπεί ώστε να διασφαλιστεί η ανεκτικότητα του ασθενούς. Εάν η έγχυση διακοπεί, μπορεί να ξαναρχίσει με βραδύτερο ρυθμό όταν υποχωρήσει η αντίδραση στην έγχυση. Πριν από τη χορήγηση, πρέπει να επιβεβαιώνεται ότι η ταυτότητα του ασθενούς αντιστοιχεί στα μοναδικά στοιχεία του ασθενούς (δηλαδή στον αριθμό παρτίδας) που αναφέρονται στα φιαλίδια, στα εσωτερικά κουτιά, στα εξωτερικά κουτιά και στα συνοδευτικά έγγραφα. Ο συνολικός αριθμός των φιαλιδίων που θα χορηγηθούν πρέπει επίσης να επιβεβαιώνεται με τις ειδικές πληροφορίες για τον ασθενή στο LIS. |
||||||
Δραστική ουσία
Η φιδανακογένη ελαπαρβοβέκη είναι μια γονιδιακή θεραπεία που έχει σχεδιαστεί ώστε να εισάγει ένα λειτουργικό αντίγραφο της παραλλαγής υψηλής δραστικότητας Padua του γονιδίου του παράγοντα IX (FIX-R338L) στα κύτταρα που έχουν υποβληθεί σε μεταγωγή για την αντιμετώπιση της μονογονιδιακής βασικής αιτίας της αιμορροφιλίας Β.
Αποποίηση ευθυνών: Έχουν γίνει όλες οι προσπάθειες για να εξασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται είναι ακριβείς, ενημερωμένες και πλήρεις, αλλά δεν δίνεται καμία εγγύηση για τον σκοπό αυτό. Η εμφάνιση ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να ερμηνευθεί ως υπόδειξη ότι η αγωγή είναι αποτελεσματική ή κατάλληλη για κάθε συγκεκριμένο ασθενή. Η απουσία μιας ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να αποκλείει την ύπαρξη άλλων κατάλληλων ουσιών και αγωγών. Η Ergobyte Πληροφορική Α.Ε. δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που η ίδια παρέχει.