Ένδειξη για Τοφερσένη
| Κωδικός | I-983757 |
|---|---|
| Φύλο | Χωρίς διάκριση φύλου |
| Ηλικία | Μόνο ενήλικες (18 ετών και άνω) |
| Πρόθεση | Θεραπευτική πρόθεση |
Σύντομη περιγραφή
Η τοφερσένη ενδείκνυται για τη θεραπεία ενηλίκων με πλαγία αμυοτροφική σκλήρυνση (amyotrophic lateral sclerosis, ALS), συσχετιζόμενη με μετάλλαξη στο γονίδιο δισμουτάση του υπεροξειδίου 1 (superoxide dismutase 1, SOD1).
Αγωγές
Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:
Ενδορραχιαία – μόνο ενήλικες (18 ετών και άνω) – 3 δόσεις εφόδου των 100 mg μία φορά κάθε 14 ημέρες και στη συνέχεια 100 mg κάθε 28 ημέρες
| 3 δόσεις εφόδου των 100 mg μία φορά κάθε 14 ημέρες και στη συνέχεια 100 mg κάθε 28 ημέρες | |
|---|---|
| Χορήγηση | Ενδορραχιαία, 100 χιλιοστογραμμάρια τοφερσένη, μία φορά κάθε 14 ημέρες, 3 δόσεις συνολικά. Στη συνέχεια, ενδορραχιαία, 100 χιλιοστογραμμάρια τοφερσένη, μία φορά κάθε 28 ημέρες. |
| Λεπτομερής περιγραφή |
Η συνιστώμενη δόση είναι 100 mg τοφερσένης ανά θεραπεία. Η θεραπεία με τοφερσένη θα πρέπει να ξεκινά με 3 δόσεις εφόδου χορηγούμενες ανά διαστήματα 14 ημερών. Ακολούθως θα πρέπει να χορηγείται μια δόση συντήρησης μία φορά κάθε 28 ημέρες. Παραλειφθείσες ή καθυστερημένες δόσειςΕάν η δεύτερη δόση εφόδου καθυστερήσει ή παραλειφθεί, η τοφερσένη θα πρέπει να χορηγηθεί το συντομότερο δυνατόν και η τρίτη δόση εφόδου θα πρέπει να χορηγηθεί 14 ημέρες αργότερα. Εάν η τρίτη δόση εφόδου καθυστερήσει ή παραλειφθεί, η τοφερσένη θα πρέπει να χορηγηθεί το συντομότερο δυνατόν και η πρώτη δόση συντήρησης θα πρέπει να χορηγηθεί 28 ημέρες αργότερα. Εάν μια δόση συντήρησης καθυστερήσει ή παραλειφθεί, η τοφερσένη θα πρέπει να χορηγηθεί το συντομότερο δυνατόν. Οι επόμενες δόσεις συντήρησης θα πρέπει να χορηγούνται κάθε 28 ημέρες από την τελευταία δόση. Διάρκεια της θεραπείαςΗ ανάγκη για συνέχιση της θεραπείας θα πρέπει να αξιολογείται τακτικά και να εξετάζεται σε ατομική βάση, ανάλογα με την κλινική εικόνα του ασθενούς και την ανταπόκριση στη θεραπεία. ΗλικιωμένοιΗ εμπειρία από τη χρήση της τοφερσένης στους ηλικιωμένους είναι περιορισμένη. Ωστόσο, με βάση τα διαθέσιμα κλινικά δεδομένα, η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια της τοφερσένης αναμένεται να είναι παρόμοιες με εκείνες άλλων υπό μελέτη ηλικιακών ομάδων. Δεν υπάρχουν στοιχεία για ειδικούς χειρισμούς στη δόση λόγω ηλικίας, κατά τη χορήγηση της τοφερσένης. |
| Ιδιαιτερότητες δοσολογίας |
Η τοφερσένη προορίζεται για ενδορραχιαία χρήση με οσφυονωτιαία παρακέντηση. Οδηγίες προετοιμασίας της διαδικασίας:
Μετά την ένεση, συνιστάται η συνήθης φροντίδα που ακολουθεί μετά από μια οσφυονωτιαία παρακέντηση. |
Δραστική ουσία
Η SOD1-ALS είναι μια κατά κύριο λόγο αυτοσωματική επικρατούσα διαταραχή που προσβάλλει περίπου το 2% του πληθυσμού με ALS. Οι μεταλλάξεις στο γονίδιο SOD1 οδηγούν σε συσσώρευση μιας τοξικής μορφής της πρωτεΐνης SOD1. Η τοφερσένη είναι ένα αντινοηματικό ολιγονουκλεοτίδιο (ASO), συμπληρωματικό σε ένα τμήμα της 3' αμετάφραστης περιοχής (3′UTR) του mRNA για το ανθρώπινο SOD1 και προσδένεται στο mRNA με ζευγάρωμα βάσεων κατά Watson-Crick (υβριδοποίηση). Αυτή η υβριδοποίηση της τοφερσένης με το ομότυπο mRNA οδηγεί σε μεσολαβούμενη από την RNase-H αποικοδόμηση του mRNA του SOD1, πράγμα που μειώνει τον βαθμό σύνθεσης της πρωτεΐνης SOD1.
Αποποίηση ευθυνών: Έχουν γίνει όλες οι προσπάθειες για να εξασφαλιστεί ότι οι πληροφορίες που παρέχονται είναι ακριβείς, ενημερωμένες και πλήρεις, αλλά δεν δίνεται καμία εγγύηση για τον σκοπό αυτό. Η εμφάνιση ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να ερμηνευθεί ως υπόδειξη ότι η αγωγή είναι αποτελεσματική ή κατάλληλη για κάθε συγκεκριμένο ασθενή. Η απουσία μιας ένδειξης ή αγωγής για μια νόσο ή ένα σύμπτωμα σε καμία περίπτωση δεν θα πρέπει να αποκλείει την ύπαρξη άλλων κατάλληλων ουσιών και αγωγών. Η Ergobyte Πληροφορική Α.Ε. δεν αναλαμβάνει καμία ευθύνη για οποιαδήποτε πτυχή της υγειονομικής περίθαλψης παρέχεται με τη βοήθεια των πληροφοριών που η ίδια παρέχει.