Ενδείξεις
Η δραστική ουσία Σιπαγλυκοσιδάση άλφα ενδείκνυται στις παρακάτω περιπτώσεις:
Νόσος του Pompe, όψιμης έναρξης
Χωρίς διάκριση φύλου – Μόνο ενήλικες (18 ετών και άνω)
Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:
Ενδοφλέβια – μόνο ενήλικες (18 ετών και άνω) – 20 mg/kg σωματικού βάρους κάθε δεύτερη εβδομάδα
| 20 mg/kg σωματικού βάρους κάθε δεύτερη εβδομάδα | |
|---|---|
| Χορήγηση | Ενδοφλέβια, 20 χιλιοστογραμμάρια σιπαγλυκοσιδάση άλφα ανά κιλό σωματικού βάρους, μία φορά κάθε 2 εβδομάδες. |
| Λεπτομερής περιγραφή |
Η συνιστώμενη δόση της σιπαγλυκοσιδάσης άλφα είναι 20 mg/kg σωματικού βάρους κάθε δεύτερη εβδομάδα. Η έγχυση της σιπαγλυκοσιδάσης άλφα θα πρέπει να ξεκινά 1 ώρα μετά από τη λήψη των καψακίων μιγλουστάτης. Σε περίπτωση καθυστέρησης της έγχυσης, η έναρξη της έγχυσης δεν θα πρέπει να υπερβαίνει τις 3 ώρες από τη λήψη της μιγλουστάτης. Εικόνα 1. Χρονοδιάγραμμα δόσεων: * Η έγχυση του σιπαγλυκοσιδάσης άλφα θα πρέπει να ξεκινά 1 ώρα μετά από τη λήψη των καψακίων μιγλουστάτης. Σε περίπτωση καθυστέρησης της έγχυσης, η έναρξη της έγχυσης δεν θα πρέπει να υπερβαίνει τις 3 ώρες από τη λήψη της μιγλουστάτης. Η ανταπόκριση των ασθενών στη θεραπεία θα πρέπει να αξιολογείται τακτικά βάσει ολοκληρωμένης αξιολόγησης όλων των κλινικών εκδηλώσεων της νόσου. Σε περίπτωση ανεπαρκούς ανταπόκρισης ή μη ανεκτών κινδύνων ασφάλειας, θα πρέπει να εξεταστεί το ενδεχόμενο διακοπής της θεραπείας σιπαγλυκοσιδάσης άλφα σε συνδυασμό με μιγλουστάτη. Αμφότερα τα δύο φαρμακευτικά προϊόντα θα πρέπει είτε να συνεχίζονται είτε να διακόπτονται. Μετάβαση ασθενών από άλλη θεραπεία ενζυμικής υποκατάστασης (enzyme replacement therapy, ERT)Εάν ο ασθενής μεταβεί από άλλη ERT σε αγωγή σιπαγλυκοσιδάσης άλφα σε συνδυασμό με μιγλουστάτη, ο ασθενής μπορεί να ξεκινήσει αγωγή με σιπαγλυκοσιδάση άλφα-μιγλουστάτη την επόμενη προγραμματισμένη ώρα χορήγησης της δόσης (δηλ. περίπου 2 εβδομάδες μετά την τελευταία χορήγηση ERT). Οι ασθενείς που έχουν μεταβεί από άλλη ERT σε αγωγή σιπαγλυκοσιδάσης άλφα σε συνδυασμό με μιγλουστάτη θα πρέπει να λαμβάνουν την οδηγία να συνεχίσουν με τυχόν προκαταρκτικές φαρμακευτικές αγωγές που χρησιμοποιήθηκαν με την προηγούμενη θεραπεία ERT για την ελαχιστοποίηση των σχετιζόμενων με την έγχυση αντιδράσεων (infusion-associated reactions, IARs). Ανάλογα με την ανεκτικότητα, η προκαταρκτική φαρμακευτική αγωγή μπορεί να τροποποιηθεί. Παράλειψη δόσηςΕάν η έγχυση της σιπαγλυκοσιδάσης άλφα δεν μπορεί να ξεκινήσει εντός 3 ωρών από την από του στόματος χορήγηση της μιγλουστάτης, επαναπρογραμματίστε τη θεραπεία της σιπαγλυκοσιδάσης άλφα και της μιγλουστάτης τουλάχιστον 24 ώρες μετά τη λήψη της μιγλουστάτης. Εάν παραλειφθούν τόσο η σιπαγλυκοσιδάση άλφα όσο και η μιγλουστάτη, η θεραπεία θα πρέπει να χορηγηθεί το συντομότερο δυνατό. ΗλικιωμένοιΗ εμπειρία από τη χρήση της σιπαγλυκοσιδάσης άλφα σε συνδυασμό με μιγλουστάτη σε ασθενείς ηλικίας άνω των 65 ετών είναι περιορισμένη. Δεν απαιτείται προσαρμογή της δόσης σε ηλικιωμένους ασθενείς. |
| Ιδιαιτερότητες δοσολογίας |
Η έγχυση της δόσης των 20 mg/kg χορηγείται κανονικά σε διάστημα 4 ωρών, εάν είναι ανεκτή, 1 ώρα μετά από τη λήψη των καψακίων μιγλουστάτης. Η έγχυση θα πρέπει να χορηγείται σταδιακά. Συνιστάται έγχυση σιπαγλυκοσιδάσης άλφα με αρχικό ρυθμό 1 mg/kg/ώρα. Αυτός ο ρυθμός έγχυσης μπορεί να αυξάνεται σταδιακά κατά 2 mg/kg/ώρα περίπου κάθε 30 λεπτά, εάν δεν υπάρχουν σημεία IARs μέχρι να επιτευχθεί μέγιστος ρυθμός έγχυσης 7 mg/kg/ώρα. Ο ρυθμός έγχυσης θα πρέπει να καθορίζεται από την προηγούμενη εμπειρία του ασθενούς κατά τη διάρκεια της έγχυσης. Ο ρυθμός έγχυσης μπορεί να επιβραδυνθεί ή να διακοπεί προσωρινά σε περίπτωση ήπιων έως μέτριων IARs. Σε περίπτωση βαριάς μορφής αλλεργικών, αναφυλακτικών, σοβαρών ή βαριάς μορφής IARs, η χορήγηση θα πρέπει να διακοπεί αμέσως και να ξεκινήσει κατάλληλη ιατρική θεραπεία. |
