Μηχανισμός δράσης
Η ελιβαλδογένη αυτοτεμσέλη προσθέτει λειτουργικά αντίγραφα του <em>ABCD1</em> cDNA στα HSC των ασθενών μέσω της διαμόλυνσης των αυτόλογων κυττάρων CD34+ με LVV Lenti-D. Μετά την έγχυση της ελιβαλδογένης ...
Φαρμακοδυναμική
Φαρμακοδυναμικές επιδράσεις Έναν μήνα μετά τη θεραπεία με ελιβαλδογένη αυτοτεμσέλη, όλοι οι αξιολογήσιμοι ασθενείς στη μελέτη ALD-102 (N=25) παρήγαγαν ALDP σε κύτταρα περιφερικού αίματος CD14+ με διάμεση ...
Φαρμακοκινητική
Η ελιβαλδογένη αυτοτεμσέλη είναι ένα φαρμακευτικό προϊόν αυτόλογης γονιδιακής θεραπείας που αποτελείται από αυτόλογα κύτταρα που έχουν τροποποιηθεί γενετικά <em>ex νίνο</em>. Η φύση της ελιβαλδογένης αυτοτεμσέλης ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Δεν έχουν διεξαχθεί συμβατικές μελέτες μεταλλαξιογένεσης, καρκινογένεσης και αναπαραγωγικής και αναπτυξιακής τοξικότητας. Η φαρμακολογία, η τοξικολογία και η γονιδιοτοξικότητα του LVV Lenti-D που χρησιμοποιήθηκε ...