Φαρμακοδυναμική
Οι διαταραχές εναποθήκευσης βλεννοπολυσακχαριτών προκαλούνται από την ανεπάρκεια ειδικών λυσοσωματικών ενζύμων που απαιτούνται για τον καταβολισμό των γλυκοζαμινογλυκανών (GAG). Η MPS τύπου VI είναι μια ...
Φαρμακοκινητική
Οι φαρμακοκινητικές ιδιότητες της γαλσουλφάσης αξιολογήθηκαν σε 13 ασθενείς με MPS τύπου VI που έλαβαν 1 mg/kg γαλσουλφάσης υπό μορφή έγχυσης 4 ωρών. Μετά από 24 εβδομάδες θεραπείας η μέση μέγιστη συγκέντρωση ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Τα μη κλινικά δεδομένα για την ασφάλεια δεν αποκάλυψαν κάποιο ιδιαίτερο κίνδυνο για τους ανθρώπους με βάση τις συμβατικές μελέτες φαρμακολογικής ασφάλειας, τοξικότητας μίας μόνο δόσης, τοξικότητας επαναλαμβανόμενης ...