Φαρμακοδυναμική
Το σύνδρομο Hunter είναι μια φυλοσύνδετη νόσος που προκαλείται από ανεπαρκή επίπεδα του λυσοσωμικού ενζύμου 2-σουλφατάση ιδουρονίκου. Η 2-σουλφατάση ιδουρονίκου καταβολίζει τις γλυκοζαμινογλυκάνες (GAG) ...
Φαρμακοκινητική
Η ιδουρσουλφάση συλλαμβάνεται από μηχανισμούς μεσολαβούμενους από επιλεκτικούς υποδοχείς περιλαμβάνοντας δέσμευση σε υποδοχείς 6-φωσφορικής μαννόζης. Κατά την εσωτερίκευση από τα κύτταρα, εντοπίζεται εντός ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Τα μη κλινικά δεδομένα δεν αποκαλύπτουν ιδιαίτερο κίνδυνο για τον άνθρωπο με βάση τις συμβατικές μελέτες φαρμακολογικής ασφάλειας, τοξικότητας εφάπαξ δόσεων, τοξικότητας επαναλαμβανόμενων δόσεων και τοξικότητας ...