Μιγλουστάτη

Δραστική ουσία - Ενδείξεις, δοσολογία, αντενδείξεις

Ενδείξεις

Η δραστική ουσία Μιγλουστάτη ενδείκνυται στις παρακάτω περιπτώσεις:

Νόσος Niemann-Pick τύπου C

Χωρίς διάκριση φύλου – Μόνο παιδιά (1 έτους - 12 ετών) , έφηβοι (12 ετών - 18 ετών) , ενήλικες (18 ετών - 65 ετών)

Η μιγλουστάτη ενδείκνυται για τη θεραπεία των εκφυλιστικών νευρολογικών εκδηλώσεων σε ενήλικες και παιδιατρικούς ασθενείς με νόσο Niemann-Pick τύπου C.

Νόσος Niemann-Pick τύπου C

Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:

Από του στόματος – μόνο έφηβοι (12 ετών - 18 ετών), ενήλικες (18 ετών - 65 ετών) – 200 mg 3 φορές ημερησίως

200 mg 3 φορές ημερησίως
Χορήγηση	Από του στόματος, 200 χιλιοστογραμμάρια μιγλουστάτη, 3 φορές ημερησίως.
Λεπτομερής περιγραφή	H συνιστώμενη δοσολογία για τη θεραπεία ενήλικων και εφήβων ασθενών (ηλικίας 12 ετών και άνω) με νόσο Niemann-Pick τύπου C είναι 200 mg τρεις φορές ημερησίως.
Ιδιαιτερότητες δοσολογίας	Η μιγλουστάτη μπορεί να ληφθεί με ή χωρίς τροφή.

Από του στόματος – μόνο παιδιά (1 έτους - 12 ετών) – 100-600 mg ημερησίως με βάση την επιφάνεια του σώματος του ασθενή

Χορήγηση

Σχήμα A: Σε περίπτωση που η επιφάνεια σώματος του ασθενούς είναι ≥ 1.25 m², από του στόματος, 200 χιλιοστογραμμάρια μιγλουστάτη, 3 φορές ημερησίως.

Σχήμα B: Σε περίπτωση που η επιφάνεια σώματος του ασθενούς είναι ≥ 0.88 m² και η επιφάνεια σώματος του ασθενούς είναι ≤ 1.25 m², από του στόματος, 200 χιλιοστογραμμάρια μιγλουστάτη, 2 φορές ημερησίως.

Σχήμα C: Σε περίπτωση που η επιφάνεια σώματος του ασθενούς είναι ≥ 0.73 m² και η επιφάνεια σώματος του ασθενούς είναι ≤ 0.88 m², από του στόματος, 100 χιλιοστογραμμάρια μιγλουστάτη, 3 φορές ημερησίως.

Σχήμα D: Σε περίπτωση που η επιφάνεια σώματος του ασθενούς είναι ≥ 0.47 m² και η επιφάνεια σώματος του ασθενούς είναι ≤ 0.73 m², από του στόματος, 100 χιλιοστογραμμάρια μιγλουστάτη, 2 φορές ημερησίως.

Σχήμα E: Σε περίπτωση που η επιφάνεια σώματος του ασθενούς είναι ≤ 0.47 m², από του στόματος, 100 χιλιοστογραμμάρια μιγλουστάτη, μία φορά ημερησίως.

Λεπτομερής περιγραφή

Η δοσολογία σε ασθενείς ηλικίας κάτω των 12 ετών πρέπει να προσαρμόζεται με βάση την επιφάνεια του σώματος όπως διευκρινίζεται παρακάτω:

Επιφάνεια σώματος (m²)	Συνιστώμενη δόση
>1,25	200 mg τρεις φορές ημερησίως
>0,88–1,25	200 mg δύο φορές ημερησίως
>0,73–0,88	100 mg τρεις φορές ημερησίως
>0,47–0,73	100 mg δύο φορές ημερησίως
≤0,47	100 mg μια φορά ημερησίως

Προσωρινή μείωση της δόσης μπορεί να είναι απαραίτητη σε κάποιους ασθενείς λόγω διάρροιας.

Το όφελος στον ασθενή από τη θεραπεία με μιγλουστάτη θα πρέπει να αξιολογείται τακτικά.

Υπάρχει περιορισμένη εμπειρία από τη χρήση της μιγλουστάτης σε ασθενείς ηλικίας κάτω των 4 ετών με νόσο Niemann-Pick τύπου C.

Ιδιαιτερότητες δοσολογίας

Η μιγλουστάτη μπορεί να ληφθεί με ή χωρίς τροφή.

Νόσος του Gaucher τύπου 1

Χωρίς διάκριση φύλου – Μόνο ενήλικες (18 ετών - 65 ετών)

Η μιγλουστάτη ενδείκνυται για την από στόματος θεραπεία ενήλικων ασθενών με ήπιας έως μέτριας σοβαρότητας τύπου 1 νόσο του Gaucher. Η μιγλουστάτη μπορεί να χρησιμοποιηθεί μόνο στη θεραπεία ασθενών για ...

Χρόνια μη νευροπαθητική νόσος Gaucher, τύπου 1

Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:

Από του στόματος – μόνο ενήλικες (18 ετών - 65 ετών) – 100 mg 3 φορές ημερησίως

100 mg 3 φορές ημερησίως
Χορήγηση	Από του στόματος, 100 χιλιοστογραμμάρια μιγλουστάτη, 3 φορές ημερησίως.
Λεπτομερής περιγραφή	Η συνιστώμενη δόση έναρξης για τη θεραπεία ενήλικων ασθενών με τύπου 1 νόσο του Gaucher είναι 100 mg τρεις φορές ημερησίως. Προσωρινή μείωση της δόσης σε 100 mg μία ή δύο φορές ημερησίως ενδέχεται να είναι απαραίτητη σε κάποιους ασθενείς λόγω διάρροιας.
Ιδιαιτερότητες δοσολογίας	Η μιγλουστάτη μπορεί να ληφθεί με ή χωρίς τροφή.

Νόσος του Pompe όψιμης έναρξης

Χωρίς διάκριση φύλου – Μόνο ενήλικες (18 ετών και άνω)

Η μιγλουστάτη είναι σταθεροποιητής ενζύμων της μακροχρόνιας θεραπείας ενζυμικής υποκατάστασης της σιπαγλυκοσιδάσης άλφα σε ενήλικες με νόσο του Pompe όψιμης έναρξης (ανεπάρκεια της όξινης α-γλυκοσιδάσης ...

Glycogen storage disease due to acid maltase deficiency, late-onset (disorder)

Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:

Από του στόματος – μόνο ενήλικες (18 ετών και άνω) – 260 mg άπαξ ημερησίως κάθε δεύτερη εβδομάδα για ασθενείς με σωματικό βάρος ≥50 kg, 195 mg άπαξ ημερησίως κάθε δεύτερη εβδομάδα για ασθενείς με σωματικό βάρος από ≥40 kg έως <50 kg

260 mg άπαξ ημερησίως κάθε δεύτερη εβδομάδα για ασθενείς με σωματικό βάρος ≥50 kg, 195 mg άπαξ ημερησίως κάθε δεύτερη εβδομάδα για ασθενείς με σωματικό βάρος από ≥40 kg έως <50 kg
Χορήγηση	Σχήμα A: Σε περίπτωση που το βάρος του ασθενούς είναι ≥ 50 kg, από του στόματος, 260 χιλιοστογραμμάρια μιγλουστάτη, μία φορά κάθε 2 εβδομάδες. Σχήμα B: Σε περίπτωση που το βάρος του ασθενούς είναι ≥ 40 kg και το βάρος του ασθενούς είναι ≤ 50 kg, από του στόματος, 195 χιλιοστογραμμάρια μιγλουστάτη, μία φορά κάθε 2 εβδομάδες.
Λεπτομερής περιγραφή	Η μιγλουστάτη πρέπει να χρησιμοποιείται σε συνδυασμό με σιπαγλυκοσιδάση άλφα. Η συνιστώμενη δόση πρέπει να λαμβάνεται από στόματος κάθε δεύτερη εβδομάδα σε ενήλικες ηλικίας 18 ετών και άνω και βασίζεται στο σωματικό βάρος: Για ασθενείς που ζυγίζουν ≥50 kg, η συνιστώμενη δόση είναι 260 mg. Για ασθενείς που ζυγίζουν από ≥40 kg έως <50 kg, η συνιστώμενη δόση είναι 195 mg. Τα σκληρά καψάκια μιγλουστάτης 65 mg θα πρέπει να λαμβάνονται περίπου 1 ώρα αλλά όχι περισσότερες από 3 ώρες πριν από την έναρξη της έγχυσης σιπαγλυκοσιδάσης άλφα. Εικόνα 1. Χρονοδιάγραμμα δόσεων: ^* Τα σκληρά καψάκια μιγλουστάτης 65 mg θα πρέπει να λαμβάνονται περίπου 1 ώρα αλλά όχι περισσότερες από 3 ώρες πριν από την έναρξη της έγχυσης της σιπαγλυκοσιδάσης άλφα. Η ανταπόκριση των ασθενών στη θεραπεία θα πρέπει να αξιολογείται τακτικά βάσει ολοκληρωμένης αξιολόγησης όλων των κλινικών εκδηλώσεων της νόσου. Σε περίπτωση ανεπαρκούς ανταπόκρισης ή μη ανεκτών κινδύνων ασφάλειας, θα πρέπει να εξεταστεί το ενδεχόμενο διακοπής των σκληρών καψακίων μιγλουστάτης 65 mg σε συνδυασμό με θεραπεία με σιπαγλυκοσιδάση άλφα. Και τα δύο φαρμακευτικά προϊόντα θα πρέπει είτε να συνεχίζονται είτε να διακόπτονται. Παράλειψη δόσης Εάν παραλειφθεί η δόση της μιγλουστάτης, η θεραπεία θα πρέπει να χορηγηθεί το συντομότερο δυνατό. Εάν δεν ληφθεί, μην ξεκινήσετε την έγχυση σιπαγλυκοσιδάσης άλφα. Η έγχυση της σιπαγλυκοσιδάσης άλφα μπορεί να ξεκινήσει 1 ώρα μετά τη λήψη της μιγλουστάτης.
Ιδιαιτερότητες δοσολογίας	Θα πρέπει να λαμβάνεται με άδειο στομάχι. Οι ασθενείς θα πρέπει να νηστεύουν 2 ώρες πριν και 2 ώρες μετά τη λήψη της μιγλουστάτης. Κατά τη διάρκεια αυτού του διαστήματος νηστείας διάρκειας 4 ωρών, επιτρέπεται η κατανάλωση νερού, αγελαδινού γάλακτος χωρίς λιπαρά (αποβουτυρωμένο) και τσαγιού ή καφέ χωρίς κρέμα γάλακτος, σάκχαρα ή γλυκαντικές ύλες. Ο ασθενής μπορεί να συνεχίσει τη φυσιολογική κατανάλωση φαγητού και ροφημάτων 2 ώρες μετά τη λήψη της μιγλουστάτης.

260 mg άπαξ ημερησίως κάθε δεύτερη εβδομάδα για ασθενείς με σωματικό βάρος ≥50 kg, 195 mg άπαξ ημερησίως κάθε δεύτερη εβδομάδα για ασθενείς με σωματικό βάρος από ≥40 kg έως <50 kg

Χορήγηση

Σχήμα A: Σε περίπτωση που το βάρος του ασθενούς είναι ≥ 50 kg, από του στόματος, 260 χιλιοστογραμμάρια μιγλουστάτη, μία φορά κάθε 2 εβδομάδες.

Σχήμα B: Σε περίπτωση που το βάρος του ασθενούς είναι ≥ 40 kg και το βάρος του ασθενούς είναι ≤ 50 kg, από του στόματος, 195 χιλιοστογραμμάρια μιγλουστάτη, μία φορά κάθε 2 εβδομάδες.

Λεπτομερής περιγραφή

Η μιγλουστάτη πρέπει να χρησιμοποιείται σε συνδυασμό με σιπαγλυκοσιδάση άλφα.

Η συνιστώμενη δόση πρέπει να λαμβάνεται από στόματος κάθε δεύτερη εβδομάδα σε ενήλικες ηλικίας 18 ετών και άνω και βασίζεται στο σωματικό βάρος:

Για ασθενείς που ζυγίζουν ≥50 kg, η συνιστώμενη δόση είναι 260 mg.
Για ασθενείς που ζυγίζουν από ≥40 kg έως <50 kg, η συνιστώμενη δόση είναι 195 mg.

Τα σκληρά καψάκια μιγλουστάτης 65 mg θα πρέπει να λαμβάνονται περίπου 1 ώρα αλλά όχι περισσότερες από 3 ώρες πριν από την έναρξη της έγχυσης σιπαγλυκοσιδάσης άλφα.

Εικόνα 1. Χρονοδιάγραμμα δόσεων:

^* Τα σκληρά καψάκια μιγλουστάτης 65 mg θα πρέπει να λαμβάνονται περίπου 1 ώρα αλλά όχι περισσότερες από 3 ώρες πριν από την έναρξη της έγχυσης της σιπαγλυκοσιδάσης άλφα.

Η ανταπόκριση των ασθενών στη θεραπεία θα πρέπει να αξιολογείται τακτικά βάσει ολοκληρωμένης αξιολόγησης όλων των κλινικών εκδηλώσεων της νόσου. Σε περίπτωση ανεπαρκούς ανταπόκρισης ή μη ανεκτών κινδύνων ασφάλειας, θα πρέπει να εξεταστεί το ενδεχόμενο διακοπής των σκληρών καψακίων μιγλουστάτης 65 mg σε συνδυασμό με θεραπεία με σιπαγλυκοσιδάση άλφα. Και τα δύο φαρμακευτικά προϊόντα θα πρέπει είτε να συνεχίζονται είτε να διακόπτονται.

Παράλειψη δόσης

Εάν παραλειφθεί η δόση της μιγλουστάτης, η θεραπεία θα πρέπει να χορηγηθεί το συντομότερο δυνατό. Εάν δεν ληφθεί, μην ξεκινήσετε την έγχυση σιπαγλυκοσιδάσης άλφα. Η έγχυση της σιπαγλυκοσιδάσης άλφα μπορεί να ξεκινήσει 1 ώρα μετά τη λήψη της μιγλουστάτης.

Ιδιαιτερότητες δοσολογίας

Θα πρέπει να λαμβάνεται με άδειο στομάχι.

Οι ασθενείς θα πρέπει να νηστεύουν 2 ώρες πριν και 2 ώρες μετά τη λήψη της μιγλουστάτης. Κατά τη διάρκεια αυτού του διαστήματος νηστείας διάρκειας 4 ωρών, επιτρέπεται η κατανάλωση νερού, αγελαδινού γάλακτος χωρίς λιπαρά (αποβουτυρωμένο) και τσαγιού ή καφέ χωρίς κρέμα γάλακτος, σάκχαρα ή γλυκαντικές ύλες. Ο ασθενής μπορεί να συνεχίσει τη φυσιολογική κατανάλωση φαγητού και ροφημάτων 2 ώρες μετά τη λήψη της μιγλουστάτης.

Αντενδείξεις

Η δραστική ουσία Μιγλουστάτη αντενδείκνυται στις παρακάτω περιπτώσεις:

Κύηση

Χωρίς διάκριση φύλου ή ηλικίας

Τύπου 1 νόσος του Gaucher / Νόσος Niemann-Pick τύπου C Δεν υπάρχουν επαρκή δεδομένα από τη χρήση της μιγλουστάτης σε έγκυες γυναίκες. Μελέτες σε ζώα έδειξαν τοξικότητα στην αναπαραγωγική ικανότητα, συμπεριλαμβανομένης ...

Κύηση

< Προηγούμενο: Γενικά

Επόμενο: Προφυλάξεις >