Κλαύδιος Γαληνός
Δωρεάν εγγραφή Αποκτήσετε πρόσβαση σε όλες τις πληροφορίες και τα εργαλεία του Galinos.gr για έναν μήνα
Έλεγχος συγχορήγησης Ελέγξτε την αγωγή σας για αντενδείξεις και αλληλεπιδράσεις μεταξύ των φαρμάκων
Οι συνταγές μου Αποθηκεύστε τις συνταγές σας και μοιραστείτε τις εύκολα και με ασφάλεια
Μητρότητα και φάρμακα Ενημερωθείτε για την ασφάλεια χορήγησης ενός φαρμάκου κατά τη διάρκεια της εγκυμοσύνης ή του θηλασμού
Συνδρομές Μάθετε περισσότερα για τα οφέλη και τις επιπλέον παροχές των συνδρομητικών προγραμμάτων
Ενδείξεις και αγωγές Βρείτε θεραπευτικές ενδείξεις και αγωγές για νόσους, συμπτώματα και ιατρικές πράξεις
Γνωρίζατε ότι... Μοιραζόμαστε μαζί σας γεγονότα της πορείας του Galinos.gr από το 2011 μέχρι σήμερα

Ομάδα ATC: N07XX22 Tofersen

Ευρετήριο Αναφορές

Ανατομικό θεραπευτικό χημικό σύστημα ταξινόμησης

Δραστικές ουσίες ομάδας

Δραστική ουσία Σύντομη περιγραφή
Τοφερσένη

Η SOD1-ALS είναι μια κατά κύριο λόγο αυτοσωματική επικρατούσα διαταραχή που προσβάλλει περίπου το 2% του πληθυσμού με ALS. Οι μεταλλάξεις στο γονίδιο SOD1 οδηγούν σε συσσώρευση μιας τοξικής μορφής της πρωτεΐνης SOD1. Η τοφερσένη είναι ένα αντινοηματικό ολιγονουκλεοτίδιο (ASO), συμπληρωματικό σε ένα τμήμα της 3' αμετάφραστης περιοχής (3′UTR) του mRNA για το ανθρώπινο SOD1 και προσδένεται στο mRNA με ζευγάρωμα βάσεων κατά Watson-Crick (υβριδοποίηση). Αυτή η υβριδοποίηση της τοφερσένης με το ομότυπο mRNA οδηγεί σε μεσολαβούμενη από την RNase-H αποικοδόμηση του mRNA του SOD1, πράγμα που μειώνει τον βαθμό σύνθεσης της πρωτεΐνης SOD1.

Μπορείτε να υποστηρίξετε τον Γαληνό στην αποστολή του να παρέχει δωρεάν έγκυρη πληροφόρηση για κάθε φάρμακο απενεργοποιώντας το Ad Blocker για αυτόν τον ιστότοπο.