Περιγραφή
Εμπορική ονομασία | ZOLGENSMA |
Κάτοχος άδειας κυκλοφορίας | Novartis Europharm Ltd |
Κατηγορία προϊόντος | Φάρμακα ανθρώπινης χρήσης |
Κύρια ομάδα ATC |
M09AX09
Onasemnogene abeparvovec
|
Ομάδες ATC εμπορικής |
M09AX09
Onasemnogene abeparvovec
|
Φαρμακοτεχνική μορφή | Διάλυμα για έγχυση (SOL) |
Συγκέντρωση | 20000000000000 [arb'U] / 1ML |
Συσκευασία | 1 BOX * 60.8 ML |
Οδοί χορήγησης | Ενδοφλέβια (IV) |
Πλήθος δόσεων | 8 VIAL (συσκευασία μοναδιαίων δόσεων) |
Λοιπές πληροφορίες |
Όταν αποψύχεται, είναι ένα διαφανές έως ελαφρώς αδιαφανές, άχρωμο έως απαλό λευκό διάλυμα. |
Αριθμοί αναγνώρισης
2803251901175
• Γαληνός 28089 • Ε.Ο.Φ. 32519.01.17 • Η.ΔΙ.Κ.Α. 12280
Έλεγχος συγχορήγησης
Αναζήτηση αλληλεπιδράσεων μεταξύ ουσιών και νόσων
Προχωρήστε στον έλεγχοΕνεργά συστατικά
MLU3LU3EVV - ONASEMNOGENE ABEPARVOVEC
Η ονασεμνογένη αμπεπαρβοβέκη (onasemnogene abeparvovec) είναι μια γονιδιακή θεραπεία σχεδιασμένη να εισαγάγει ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου επιβίωσης του κινητικού νευρώνα (SMN1) στα διαμολυσμένα κύτταρα προκειμένου να αντιμετωπίσει τη μονογονιδιακή αιτία της νόσου. Παρέχοντας μια εναλλακτική πηγή έκφρασης της πρωτεΐνης SMN στους κινητικούς νευρώνες, αναμένεται να προωθηθεί η επιβίωση και η λειτουργία των κινητικών νευρώνων που έχουν υποστεί μεταγωγή. |
Συσκευασία και συγκέντρωση
Το σκεύασμα παρουσιάζει τον εξής τρόπο συσκευασίας:
Η συγκέντρωση των δραστικών ουσιών αναλύεται ως εξής:
Η συνολική ποσότητα δραστικών ουσιών ανά σκεύασμα είναι:
Κατάλογος εκδόχων
Περιγραφή | Κωδικός UNII |
---|---|
Τρομεθαμίνη | 023C2WHX2V TROMETHAMINE |
Μαγνήσιο χλωριούχο | 02F3473H9O MAGNESIUM CHLORIDE |
Νάτριο χλωριούχο | 451W47IQ8X SODIUM CHLORIDE |
Πολοξαμέρη 188 | LQA7B6G8JG POLOXAMER 188 |
Υδροχλωρικό οξύ | QTT17582CB HYDROCHLORIC ACID |
Ύδωρ για ενέσιμα | 059QF0KO0R WATER |
Ποιοτική και ποσοτική σύνθεση
Γενική περιγραφή
Το onasemnogene abeparvovec είναι ένα φαρμακευτικό προϊόν γονιδιακής θεραπείας το οποίο εκφράζει την ανθρώπινη πρωτεΐνη επιβίωσης του κινητικού νευρώνα (SMN). Είναι ένας μη αντιγραφόμενος ανασυνδυασμένος αδενο-σχετιζόμενος ιικός φορέας ορότυπου 9 (AAV9) που περιέχει το cDNA του ανθρώπινου γονιδίου SMN υπό τον έλεγχο του υβριδίου υποκινητή που αποτελείται από ενισχυτή κυτταρομεγαλοϊού συν υποκινητή β-ακτίνης όρνιθας.
Το onasemnogene abeparvovec παράγεται σε ανθρώπινα εμβρυϊκά νεφρικά κύτταρα από τεχνολογία ανασυνδυασμένου DNA.
Ποιοτική και ποσοτική σύνθεση
Κάθε mL περιέχει onasemnogene abeparvovec με ονομαστική συγκέντρωση 2 × 1013 φορείς γονιδιώματος (vg). Τα φιαλίδια θα περιέχουν εξαγώγιμο όγκο όχι λιγότερο από είτε 5,5 mL ή 8,3 mL. Ο συνολικός αριθμών φιαλιδίων και ο συνδυασμός των όγκων πλήρωσης σε κάθε τελική συσκευασία θα είναι εξατομικευμένη ώστε να πληροί τις απαιτήσεις δοσολογίας για μεμονωμένους ασθενείς ανάλογα με το σωματικό βάρος τους (βλ. παραγράφους 4.2 και 6.5).
Έκδοχο με γνωστή δράση:
Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν περιέχει 0,2 mmol νατρίου ανά mL (βλ. παράγραφο 4.4).
Για τον πλήρη κατάλογο των εκδόχων, βλ. παράγραφο 6.1.
Σχετικό SPC
Zolgensma 2 × 1013 φορείς γονιδιώματος/mL διαλύματος για έγχυση.
Το πηγαίο έγγραφο είναι διαθέσιμο προς ανάγνωση ή μεταφόρτωση από τους συνδρομητές.