ZOLGENSMA SOL.INF 2x1013vg/ml 13 VIALS x8.3 ml

Γενική περιγραφή

Το onasemnogene abeparvovec είναι ένα φαρμακευτικό προϊόν γονιδιακής θεραπείας το οποίο εκφράζει την ανθρώπινη πρωτεΐνη επιβίωσης του κινητικού νευρώνα (SMN). Είναι ένας μη αντιγραφόμενος ανασυνδυασμένος αδενο-σχετιζόμενος ιικός φορέας ορότυπου 9 (AAV9) που περιέχει το cDNA του ανθρώπινου γονιδίου SMN υπό τον έλεγχο του υβριδίου υποκινητή που αποτελείται από ενισχυτή κυτταρομεγαλοϊού συν υποκινητή β-ακτίνης όρνιθας.

Το onasemnogene abeparvovec παράγεται σε ανθρώπινα εμβρυϊκά νεφρικά κύτταρα από τεχνολογία ανασυνδυασμένου DNA.

Ποιοτική και ποσοτική σύνθεση

Κάθε mL περιέχει onasemnogene abeparvovec με ονομαστική συγκέντρωση 2 × 10¹³ φορείς γονιδιώματος (vg). Τα φιαλίδια θα περιέχουν εξαγώγιμο όγκο όχι λιγότερο από είτε 5,5 mL ή 8,3 mL. Ο συνολικός αριθμών φιαλιδίων και ο συνδυασμός των όγκων πλήρωσης σε κάθε τελική συσκευασία θα είναι εξατομικευμένη ώστε να πληροί τις απαιτήσεις δοσολογίας για μεμονωμένους ασθενείς ανάλογα με το σωματικό βάρος τους (βλ. παραγράφους 4.2 και 6.5).

Έκδοχο με γνωστή δράση:

Αυτό το φαρμακευτικό προϊόν περιέχει 0,2 mmol νατρίου ανά mL (βλ. παράγραφο 4.4).

Για τον πλήρη κατάλογο των εκδόχων, βλ. παράγραφο 6.1.

Zolgensma 2 × 10¹³ φορείς γονιδιώματος/mL διαλύματος για έγχυση.