Μηχανισμός δράσης
Η λογική της θεραπείας ενζυμικής υποκατάστασης έγκειται στην αποκατάσταση ενός επιπέδου ενζυμικής δραστικότητας επαρκούς για την κάθαρση του συσσωρευμένου υποστρώματος στους ιστούς των οργάνων, αποτρέποντας ...
Φαρμακοδυναμική
Νόσος Fabry Η νόσος Fabry είναι μια κληρονομική ετερογενής και πολυσυστηματική κλιμακούμενη νόσος, η οποία προσβάλλει τόσο τους άνδρες όσο και τις γυναίκες. Χαρακτηρίζεται από την ανεπάρκεια της α-γαλακτοζιδάσης. ...
Φαρμακοκινητική
Έπειτα από ενδοφλέβια χορήγηση της αγαλσιδάσης βήτα σε ενήλικες σε δόσεις των 0,3 mg, 1 mg και 3 mg/kg σωματικού βάρους, οι τιμές AUC αυξήθηκαν περισσότερο από δοσοαναλογικά, λόγω μείωσης της κάθαρσης, ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Τα μη κλινικά δεδομένα δεν αποκαλύπτουν ιδιαίτερο κίνδυνο για τον άνθρωπο με βάση τις μελέτες φαρμακολογικής ασφάλειας, τοξικότητας εφάπαξ δόσεων, τοξικότητας επαναλαμβανόμενων δόσεων και τοξικότητας επί ...