Μηχανισμός δράσης
Η νόσος του Gaucher είναι μια σπάνια, υπολειπόμενη κληρονομική μεταβολική διαταραχή, η οποία είναι το αποτέλεσμα της έλλειψης του λυσοσωμικού ενζύμου της όξινης β-γλυκοσιδάσης. Το ένζυμο αυτό διασπά το ...
Φαρμακοδυναμική
Φαρμακοδυναμικές επιδράσεις Η ημιγλουκεράση (ανασυνδυασμένη όξινη β-γλυκοσιδάση στοχευόμενη από μακροφάγα) αντικαθιστά την ελλιπή ενζυμική ενεργότητα, υδρολύοντας το γλυκοσυλοκεραμίδιο, διορθώνοντας έτσι ...
Φαρμακοκινητική
Κατά την διάρκεια μιας ώρας ενδοφλέβιες εγχύσεις τεσσάρων δόσεων (7,5, 15, 30, 60 U/kg) ημιγλουκεράσης, σταθερή ενζυματική δραστηριότητα επιτεύχθηκε σε 30 λεπτά. Μετά την έγχυση, η ενζυματική δραστηριότητα ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Από τα μη κλινικά στοιχεία φαίνεται να μην υπάρχει ειδικός κίνδυνος για τον άνθρωπο με βάση συμβατικές μελέτες σχετικά με τη φαρμακολογία ασφαλείας, την εφάπαξ ή μετά από επανειλημμένη χορήγηση τοξικότητα ...