Ενδείξεις
Η δραστική ουσία Μαραλιξιμπάτη ενδείκνυται στις παρακάτω περιπτώσεις:
Χολοστατικός κνησμός σε ασθενείς με σύνδρομο Alagille (ALGS)
Χωρίς διάκριση φύλου – Μόνο ανήλικες (0 - 18 ετών) ενήλικες (18 ετών - 65 ετών)
Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:
Από του στόματος – μόνο παιδιά (1 έτους - 12 ετών), έφηβοι (12 ετών - 18 ετών), ενήλικες (18 ετών - 65 ετών) – 190 ug/kg άπαξ ημερησίως για τις Ημέρες 1-7 και 380 ug/kg άπαξ ημερησίως από την Ημέρα 8 και έπειτα
| 190 ug/kg άπαξ ημερησίως για τις Ημέρες 1-7 και 380 ug/kg άπαξ ημερησίως από την Ημέρα 8 και έπειτα | |
|---|---|
| Χορήγηση | Σε περίπτωση που η ηλικία του ασθενούς σε μήνες είναι ≥ 2, από του στόματος, 190 μικρογραμμάρια μαραλιξιμπάτη ανά κιλό σωματικού βάρους, μία φορά ημερησίως, για χρονική διάρκεια 1 εβδομάδα. Στη συνέχεια, σε περίπτωση που η ηλικία του ασθενούς σε μήνες είναι ≥ 2, από του στόματος, 380 μικρογραμμάρια μαραλιξιμπάτη ανά κιλό σωματικού βάρους, μία φορά ημερησίως. |
| Λεπτομερής περιγραφή |
Η συνιστώμενη δόση-στόχος είναι 380 μg/kg μία φορά την ημέρα. Η δόση έναρξης είναι 190 μg/kg μία φορά την ημέρα και πρέπει να αυξηθεί σε 380 μg/kg μία φορά την ημέρα μετά από μία εβδομάδα. Σε περίπτωση πτωχής ανεκτικότητας, πρέπει να εξεταστεί η μείωση της δόσης από 380 μg/kg/ημέρα σε 190 μg/kg/ημέρα ή η διακοπή της θεραπείας. Η εκ νέου κλιμάκωση της δόσης μπορεί να επιχειρηθεί ανάλογα με την ανοχή. Πρέπει να εξετάζεται το ενδεχόμενο εναλλακτικής θεραπείας σε ασθενείς για τους οποίους δεν μπορεί να τεκμηριωθεί όφελος της θεραπείας μετά από 3 μήνες συνεχούς ημερήσιας θεραπείας με μαραλιξιμπάτη. Παραλειφθείσα δόσηΕάν μια δόση παραλειφθεί, η δόση πρέπει να αγνοηθεί και το αρχικό χρονοδιάγραμμα δόσεων να συνεχιστεί με την επόμενη προγραμματισμένη λήψη. |
| Ιδιαιτερότητες δοσολογίας |
Η μαραλιξιμπάτη χορηγείται με σύριγγα από του στόματος από έναν φροντιστή ή τον ασθενή, πριν (έως 30 λεπτά) ή με ένα γεύμα, το πρωί για δοσολόγηση μία φορά την ημέρα, ή το πρωί και το βράδυ για δοσολόγηση δύο φορές την ημέρα. |
Προϊούσα οικογενής ενδοηπατική χολόσταση (PFIC)
Χωρίς διάκριση φύλου – Μόνο ανήλικες (0 - 18 ετών) ενήλικες (18 ετών - 65 ετών)
Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:
Από του στόματος – μόνο ανήλικες (0 - 18 ετών), ενήλικες (18 ετών - 65 ετών) – 285 ug/kg άπαξ ημερησίως για 1-2 εβδομάδες, στη συνέχεια 285 ug/kg 1-2 φορές ημερησίως για 1-2 εβδομάδες και μετέπειτα δυνατότητα αύξησης έως τα 570 μg/kg 2 φορές ημερησίως
| 285 ug/kg άπαξ ημερησίως για 1-2 εβδομάδες, στη συνέχεια 285 ug/kg 1-2 φορές ημερησίως για 1-2 εβδομάδες και μετέπειτα δυνατότητα αύξησης έως τα 570 μg/kg 2 φορές ημερησίως | |
|---|---|
| Χορήγηση | Σε περίπτωση που η ηλικία του ασθενούς σε μήνες είναι ≥ 3, από του στόματος, 285 μικρογραμμάρια μαραλιξιμπάτη, μία φορά ημερησίως, για χρονική διάρκεια 1 με 2 εβδομάδες. Στη συνέχεια, σε περίπτωση που η ηλικία του ασθενούς σε μήνες είναι ≥ 3, από του στόματος, 285 μικρογραμμάρια μαραλιξιμπάτη, 1 με 2 φορές ημερησίως, για χρονική διάρκεια 1 με 2 εβδομάδες. Στη συνέχεια, σε περίπτωση που η ηλικία του ασθενούς σε μήνες είναι ≥ 3, από του στόματος, μεταξύ 285 μικρογραμμάρια μαραλιξιμπάτη και 570 μικρογραμμάρια μαραλιξιμπάτη, 1 με 2 φορές ημερησίως. |
| Λεπτομερής περιγραφή |
Η δόση έναρξης είναι 285 μg/kg μία φορά την ημέρα (QD) και μπορεί να αυξηθεί μετά από 1-2 εβδομάδες σε 285 μg/kg δύο φορές την ημέρα (BID, πρωί και βράδυ). Μετά από 1-2 εβδομάδες, η δόση μπορεί να αυξηθεί σε 570 μg/kg δύο φορές την ημέρα, εάν ενδείκνυται κλινικά, ανάλογα με την ανοχή. Σε περίπτωση πτωχής ανεκτικότητας, πρέπει να εξετάζεται η μείωση της δόσης ή η διακοπή της θεραπείας. Η εκ νέου κλιμάκωση της δόσης μπορεί να επιχειρηθεί ανάλογα με την ανοχή. Πρέπει να εξετάζεται το ενδεχόμενο εναλλακτικής θεραπείας σε ασθενείς για τους οποίους δεν μπορεί να τεκμηριωθεί όφελος της θεραπείας μετά από 3 μήνες συνεχούς ημερήσιας θεραπείας με μαραλιξιμπάτη. Παραλειφθείσα δόσηΕάν μια δόση παραλειφθεί, η δόση πρέπει να αγνοηθεί και το αρχικό χρονοδιάγραμμα δόσεων να συνεχιστεί με την επόμενη προγραμματισμένη λήψη. |
| Ιδιαιτερότητες δοσολογίας |
Η μαραλιξιμπάτη χορηγείται με σύριγγα από του στόματος από έναν φροντιστή ή τον ασθενή, πριν (έως 30 λεπτά) ή με ένα γεύμα, το πρωί για δοσολόγηση μία φορά την ημέρα, ή το πρωί και το βράδυ για δοσολόγηση δύο φορές την ημέρα. |