Φαρμακοδυναμική
Η βλεννοπολυσακχαρίδωση τύπου VII είναι μια διαταραχή λυσοσωμικής αποθήκευσης που χαρακτηρίζεται από ανεπάρκεια της βήτα-γλυκουρονιδάσης (glucuronidase, GUS) που προκαλεί τη συσσώρευση γλυκοζαμινογλυκανών ...
Φαρμακοκινητική
Η φαρμακοκινητική της βεστρονιδάσης άλφα αξιολογήθηκε σε συνολικά 23 ασθενείς με MPS VII, συμπεριλαμβανομένων 19 παιδιατρικών ασθενών και 4 ενηλίκων από 3 κλινικές δοκιμές. Μετά από επαναλαμβανόμενες δόσεις ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Τα μη κλινικά δεδομένα δεν αποκαλύπτουν ιδιαίτερο κίνδυνο για τον άνθρωπο με βάση τις συμβατικές μελέτες φαρμακολογικής ασφάλειας, τοξικότητας μεμονωμένης δόσης σε επίμυες, τοξικότητας επαναλαμβανόμενων ...