Μηχανισμός δράσης
Το vutrisiran, ένα χημικά σταθεροποιημένο δίκλωνο μικρό παρεμβαλλόμενο ριβονουκλεϊκό οξύ (siRNA) που στοχεύει ειδικά το παραλλαγμένο και μη μεταλλαγμένο αγγελιοφόρο RNA (mRNA) της τρανσθυρετίνης (<em> ...
Φαρμακοδυναμική
Φαρμακοδυναμικές επιδράσεις Η μέση TTR στον ορό μειώθηκε ήδη από την Ημέρα 22, με μέση μείωση της TTR σε σχεδόν σταθερή κατάσταση 73% έως την Εβδομάδα 6. Με επαναλαμβανόμενη χορήγηση 25 mg άπαξ κάθε 3 ...
Φαρμακοκινητική
Οι φαρμακοκινητικές ιδιότητες του vutrisiran χαρακτηρίστηκαν με μέτρηση των συγκεντρώσεων του vutrisiran στο πλάσμα και στα ούρα. Απορρόφηση Μετά από υποδόρια χορήγηση, το vutrisiran απορροφάται γρήγορα ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Γενική τοξικολογία Η επαναλαμβανόμενη υποδόρια χορήγηση vutrisiran ≥30 mg/kg άπαξ μηνιαίως σε πιθήκους οδήγησε στις αναμενόμενες διατηρούμενες μειώσεις της κυκλοφορούσας TTR (έως 99%) και βιταμίνης A (έως ...