Μπετιμπεγκλογένη αυτοτεμσέλη

Η ελάχιστη συνιστώμενη δόση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης είναι 5,0 × 10⁶ CD34+ κύτταρα/kg. Σε κλινικές μελέτες έχουν χορηγηθεί δόσεις μέχρι 20 × 10⁶ CD34+ κύτταρα/kg. Η ελάχιστη συνιστώμενη δόση είναι η ίδια για ενήλικες και εφήβους ηλικίας 12 ετών και άνω.

Η μπετιμπεγκλογένη αυτοτεμσέλη προορίζεται για αυτόλογη χρήση και πρέπει να χορηγείται μόνο μία φορά.

Κινητοποίηση και κυτταραφαίρεση

Οι ασθενείς πρέπει να υποβληθούν σε κινητοποίηση HSC που ακολουθείται από αφαίρεση για να ληφθούν τα βλαστικά κύτταρα CD34+ τα οποία θα χρησιμοποιηθούν για την παρασκευή φαρμακευτικού προϊόντος.

Ο ελάχιστος αριθμός στόχου των κυττάρων CD34+ που πρέπει να συλλεχθούν είναι 12 × 10⁶ CD34+ κύτταρα/kg. Εάν η ελάχιστη δόση μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης είναι 5,0 × 10⁶ CD34+ κύτταρα/kg δεν ικανοποιείται μετά την αρχική παρασκευή του φαρμακευτικού προϊόντος, ο ασθενής μπορεί να υποβληθεί σε έναν ή περισσότερους επιπλέον κύκλους κινητοποίησης και κυτταραφαίρεσης, με χρονική απόσταση τουλάχιστον 14 ημερών, προκειμένου να αποκτηθούν περισσότερα κύτταρα για επιπλέον παρασκευή.

Απαιτείται μια εφεδρική συλλογή βλαστικών κυττάρων CD34+ ≥1,5 × 10⁶ CD34+ κύτταρα/kg (εάν συλλέγονται με κυτταραφαίρεση) ή >1,0 × 10⁸ TNC/kg (εάν συλλέγονται με συγκομιδή μυελού των οστών). Αυτά τα κύτταρα πρέπει να συλλεχθούν από τον ασθενή και να κρυοσυντηρηθούν πριν από τη μυελοαφαιρετική προετοιμασία και την έγχυση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης. Η εφεδρική συλλογή μπορεί να απαιτηθεί για θεραπεία διάσωσης εάν υπάρχει: 1) έκθεση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης μετά την έναρξη της μυελοαφαιρετικής προετοιμασίας και πριν από την έγχυση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης, 2) αποτυχία πρωτογενούς εμφύτευσης ή 3) απώλεια εμφύτευσης μετά την έγχυση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης.

Προετοιμασία με προκαταρκτική θεραπεία

Ο θεράπων ιατρός θα πρέπει να επιβεβαιώσει ότι η μεταμόσχευση HSC είναι κατάλληλη για τον ασθενή πριν ξεκινήσει η μυελοαφαιρετική προετοιμασία.

Πρέπει να χορηγείται πλήρης μυελοκατασταλτική προετοιμασία πριν από την έγχυση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης. Συνιστάται οι ασθενείς να διατηρούν αιμοσφαιρίνη (Hb) ≥11 g/dL για τουλάχιστον 30 ημέρες πριν από την κινητοποίηση και κατά τη διάρκεια της μυελοαφαιρετικής προετοιμασίας. Η χηλίωση του σιδήρου θα πρέπει να διακοπεί τουλάχιστον 7 ημέρες πριν από τη μυελοκατασταλτική θεραπεία. Προτείνεται η προφύλαξη για την ηπατική φλεβοαποφρακτική νόσο (VOD). Θα πρέπει να εξετάζεται η προφύλαξη για επιληπτικές κρίσεις.

Η μυελοαφαιρετική προετοιμασία δεν θα πρέπει να ξεκινήσει μέχρι να παραληφθούν και να αποθηκευθούν στο κέντρο χορήγησης όλοι οι σάκοι έγχυσης από τους οποίους αποτελείται η δόση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης και να επιβεβαιωθεί η διαθεσιμότητα της εφεδρικής συλλογής.

Μετά τη χορήγηση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης

Οποιαδήποτε προϊόντα αίματος απαιτούνται εντός των πρώτων 3 μηνών μετά την έγχυση μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης πρέπει να ακτινοβοληθούν.

Ενδέχεται να απαιτείται η επανεκκίνηση της χηλίωσης σιδήρου μετά την έγχυση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης και πρέπει να βασίζεται στην κλινική πρακτική. Αντί της χηλίωσης σιδήρου, μπορεί να χρησιμοποιηθεί φλεβοτομή, όταν είναι απαραίτητο.

Η έγχυση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης θα πρέπει να ολοκληρωθεί το συντομότερο δυνατό και όχι περισσότερο από 4 ώρες μετά την απόψυξη. Κάθε σάκος έγχυσης πρέπει να χορηγείται σε λιγότερο από 30 λεπτά. Σε περίπτωση που παρέχονται περισσότεροι από ένας σάκος έγχυσης, πρέπει να χορηγηθούν όλοι οι σάκοι έγχυσης. Πρέπει να εγχυθεί ο συνολικός όγκος κάθε σάκου έγχυσης.

Οι συνήθεις διαδικασίες για τη διαχείριση ασθενών μετά από μεταμόσχευση HSC θα πρέπει να ακολουθούνται μετά την έγχυση της μπετιμπεγκλογένης αυτοτεμσέλης.