Μηχανισμός δράσης
Η μπετιμπεγκλογένη αυτοτεμσέλη προσθέτει λειτουργικά αντίγραφα ενός τροποποιημένου γονιδίου β-σφαιρίνης στα HSCs των ασθενών μέσω της μεταγωγής των αυτόλογων CD34+ κυττάρων με BB305 LVV, αντιμετωπίζοντας ...
Φαρμακοδυναμική
Φαρμακοδυναμικές επιδράσεις Όλοι οι ασθενείς με TDT με μη β<sup>0</sup>/β<sup>0</sup> γονότυπος που έλαβαν μπετιμπεγκλογένη αυτοτεμσέλη με τουλάχιστον 3 μήνες παρακολούθησης παρήγαγαν HbA<sup>T87Q</sup> ...
Φαρμακοκινητική
H μπετιμπεγκλογένη αυτοτεμσέλη είναι ένα αυτόλογο φάρμακο γονιδιακής θεραπείας που αποτελείται από αυτόλογα κύτταρα που έχουν τροποποιηθεί γενετικά <em>ex νίνο</em>. Η φύση και η προοριζόμενη κλινική χρήση ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Δεν έχουν διεξαχθεί συμβατικές μελέτες μεταλλαξιογένεσης, καρκινογένεσης και αναπαραγωγικής και αναπτυξιακής τοξικότητας. Η φαρμακολογία, τοξικολογία και γονιδιοτοξικότητα του BB305 LVV που χρησιμοποιήθηκε ...