Φαρμακοδυναμική
Το cerliponase alfa είναι μία ανασυνδυασμένη μορφή της ανθρώπινης τριπεπτιδυλικής πεπτιδάσης-1 (rhTPP1). Το cerliponase alfa είναι ένα πρωτεολυτικό ανενεργό προένζυμο (ζυμογόνο) που ενεργοποιείται στο ...
Φαρμακοκινητική
Η φαρμακοκινητική του cerliponase alfa αξιολογήθηκε σε ασθενείς με CLN2 που έλαβαν ενδοεγκεφαλοκοιλιακές εγχύσεις 300 mg διάρκειας περίπου 4,5 ωρών μία φορά κάθε δεύτερη εβδομάδα. Όλες οι φαρμακοκινητικές ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Περιορισμένα προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια του cerliponase alfa προέκυψαν από μελέτες τοξικότητας μίας δόσης σε πιθήκους και μελέτες επαναλαμβανόμενων δόσεων σε μοντέλο σκύλου dachshund με κλασική ...