Μηχανισμός δράσης
Η ανεπάρκεια AADC είναι ένα εκ γενετής σφάλμα στη βιοσύνθεση των νευροδιαβιβαστών με αυτοσωμική υπολειπόμενη κληρονομικότητα στο γονίδιο της ντόπα αποκαρβοξυλάσης (<em>DDC</em>). Το γονίδιο <em>DDC</em> ...
Φαρμακοδυναμική
Φαρμακοδυναμικές επιδράσεις Πρόσληψη L-6-[<sup>18</sup>F] φθορο-3, 4-διϋδροξυφαινυλαλανίνης (18F‐DOPA) στο κεντρικό νευρικό σύστημα (ΚΝΣ) Η μέτρηση της πρόσληψης της <sup>18</sup>F‐DOPA στο κέλυφος φακοειδούς ...
Φαρμακοκινητική
Δεν έχουν διεξαχθεί μελέτες φαρμακοκινητικής με το eladocagene exuparvovec. Η έγχυση του eladocagene exuparvovec πραγματοποιείται απευθείας στον εγκέφαλο και δεν έχει φανεί ότι κατανέμεται εκτός του ΚΝΣ. ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Δεν έχουν διεξαχθεί μελέτες σε ζώα για την αξιολόγηση των επιδράσεων του eladocogene exuparvovec στην καρκινογένεση, τη μεταλλαξιογένεση και την εξασθένιση της γονιμότητας. Σε μελέτες σε ζώα, δεν παρατηρήθηκαν ...