Μηχανισμός δράσης
Η επλοντερσένη είναι ένα συζευγμένο με Ν-ακετυλογαλακτοζαμίνη (GalNAc) 2'-O-2-μεθοξυαιθυλίο-τροποποιημένο χιμαιρικό συμπληρωματικό ολιγονουκλεοτίδιο (ASO) με μικτό σκελετό από διανουκλεοτιδικούς δεσμούς ...
Φαρμακοδυναμική
Στην κλινική μελέτη σε ασθενείς με ATTRv-PN που έλαβαν επλοντερσένη, παρατηρήθηκε μείωση των συγκεντρώσεων της TTR στον ορό κατά την πρώτη αξιολόγηση (Εβδομάδα 5) και οι συγκεντρώσεις της TTR συνέχισαν ...
Φαρμακοκινητική
Οι φαρμακοκινητικές ιδιότητες της επλοντερσένης αξιολογήθηκαν μετρώντας τις συγκεντρώσεις της επλοντερσένης στο πλάσμα έπειτα από υποδόρια χορήγηση εφάπαξ και πολλαπλών δόσεων (μία κάθε 4 εβδομάδες) σε ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Γενική τοξικολογία Η επαναλαμβανόμενη χορήγηση επλοντερσένης 24 mg/kg/εβδομάδα για 13 εβδομάδες ή 25 mg/kg/μήνα για 9 μήνες σε πιθήκους μείωσε την πρωτεΐνη TTR στο πλάσμα κατά 69% και 52%, αντίστοιχα. ...