Επλοντερσένη

Η επλοντερσένη είναι ένα συζευγμένο με Ν-ακετυλογαλακτοζαμίνη (GalNAc) 2'-O-2-μεθοξυαιθυλίο-τροποποιημένο χιμαιρικό συμπληρωματικό ολιγονουκλεοτίδιο (ASO) με μικτό σκελετό από διανουκλεοτιδικούς δεσμούς θειοφωσφορικού και φωσφορικού διεστέρα. Το σύζευγμα GalNAc επιτρέπει τη στοχευμένη μεταφορά του ASO στα ηπατοκύτταρα. Η εκλεκτική δέσμευση της επλοντερσένης στο αγγελιοφόρο RNA (mRNA) της τρανσθυρετίνης (TTR) εντός των ηπατοκυττάρων προκαλεί την αποδόμηση τόσο του μεταλλαγμένου όσο και του φυσικού τύπου (φυσιολογικού) TTR mRNA. Αυτό εμποδίζει τη σύνθεση της πρωτεΐνης TTR στο ήπαρ, με αποτέλεσμα σημαντικές μειώσεις στα επίπεδα της μεταλλαγμένης και της φυσικού τύπου πρωτεΐνης TTR που εκκρίνεται από το ήπαρ στην κυκλοφορία.