Φαρμακοδυναμική
Το onasemnogene abeparvovec είναι μια γονιδιακή θεραπεία σχεδιασμένη να εισαγάγει ένα λειτουργικό αντίγραφο του γονιδίου επιβίωσης του κινητικού νευρώνα (SMN1) στα διαμολυσμένα κύτταρα προκειμένου να αντιμετωπίσει ...
Φαρμακοκινητική
Πραγματοποιήθηκαν μελέτες αποβολής του φορέα onasemnogene abeparvovec, οι οποίες αξιολογούν την ποσότητα του φορέα που απεκκρίνεται από το σώμα μέσω σιέλου, ούρων και κοπράνων. Το onasemnogene abeparvovec ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Έπειτα από ενδοφλέβια χορήγηση σε νεογνικούς ποντικούς, ο φορέας και το διαγονίδιο κατανεμήθηκαν ευρέως με την υψηλότερη έκφραση να παρατηρείται γενικά στην καρδιά και στο ήπαρ, και με σημαντική έκφραση ...