Μηχανισμός δράσης
Η πατισιράνη είναι ένα δίκλωνο μικτό παρεμβαλλόμενο ριβονουκλεϊκό οξύ (siRNA) που στοχεύει ειδικά μια γενετικά διατηρημένη αλληλουχία στην 3' μη μεταφραζόμενη περιοχή του συνόλου του μεταλλαγμένου και ...
Φαρμακοδυναμική
Φαρμακοδυναμικές επιδράσεις Η μέση τιμή TTR στον ορό μειώθηκε περίπου κατά 80% εντός 10 έως 14 ημερών μετά από μία εφάπαξ δόση πατισιράνης των 300 μικρογραμμαρίων ανά χιλιόγραμμο. Με επαναλαμβανόμενη χορήγηση ...
Φαρμακοκινητική
Οι φαρμακοκινητικές ιδιότητες της πατισιράνης χαρακτηρίστηκαν με μέτρηση των συγκεντρώσεων της πατισιράνης στο πλάσμα και των λιπιδικών συστατικών DLin-MC3-DMA και PEG<sub>2000</sub>-C-DMG. Απορρόφηση ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Γενική τοξικολογία Το ήπαρ και ο σπλήνας ήταν τα κύρια όργανα στόχοι της τοξικότητας τόσο στους αρουραίους όσο και στους πιθήκους. Η ενδοφλέβια χορήγηση της πατισιράνης οδήγησε σε αυξήσεις στους δείκτες ...