Ενδείξεις
Η δραστική ουσία Πατισιράνη ενδείκνυται στις παρακάτω περιπτώσεις:
Κληρονομική αμυλοείδωση που προκαλείται από τρανσθυρετίνη με πολυνευροπάθεια σταδίου 1 ή σταδίου 2
Χωρίς διάκριση φύλου – Μόνο ενήλικες (18 ετών και άνω)
Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:
Ενδοφλέβια – μόνο ενήλικες (18 ετών και άνω) – 300 ug/kg σωματικού βάρους άπαξ κάθε 3 εβδομάδες
300 ug/kg σωματικού βάρους άπαξ κάθε 3 εβδομάδες | |
---|---|
Χορήγηση | Σχήμα A: Ενδοφλέβια, 300 μικρογραμμάρια πατισιράνη ανά κιλό σωματικού βάρους, μία φορά κάθε 3 εβδομάδες. Σχήμα B: Σε περίπτωση που το βάρος του ασθενούς είναι ≥ 100 kg, ενδοφλέβια, 300 μικρογραμμάρια πατισιράνη ανά κιλό σωματικού βάρους, μία φορά κάθε 3 εβδομάδες. Η μέγιστη επιτρεπτή συνολική δόση είναι 30.000 μικρογραμμάρια πατισιράνη ανά κιλό σωματικού βάρους κάθε 3 εβδομάδες. |
Λεπτομερής περιγραφή |
Η συνιστώμενη δόση της πατισιράνης είναι 300 μικρογραμμάρια ανά χιλιόγραμμο σωματικού βάρους, χορηγούμενη με ενδοφλέβια (ΕΦ) έγχυση άπαξ κάθε 3 εβδομάδες. Η δοσολογία βασίζεται στο πραγματικό σωματικό βάρος. Για ασθενείς που ζυγίζουν ≥100 kg, η μέγιστη συνιστώμενη δόση είναι 30 mg. Η θεραπεία θα πρέπει να ξεκινά το συντομότερο δυνατό μετά την έναρξη των συμπτωμάτων. Η απόφαση περί συνέχισης της θεραπείας στους ασθενείς με εξέλιξη της νόσου σε πολυνευροπάθεια σταδίου 3 θα πρέπει να λαμβάνεται κατά την κρίση του ιατρού, με βάση τη συνολική αξιολόγηση της σχέσης οφέλους-κινδύνου. Συνιστάται υποκατάσταση της βιταμίνης A σε ποσότητα περίπου 2500 IU βιταμίνης A την ημέρα για ασθενείς που λαμβάνουν θεραπεία με πατισιράνη. Απαιτούμενη προκαταρτκική φαρμακευτική αγωγήΌλοι οι ασθενείς θα πρέπει να λάβουν προκαταρκτική φαρμακευτική αγωγή πριν από τη χορήγηση της πατισιράνης για να μειώσουν τον κίνδυνο αντιδράσεων σχετιζόμενων με την έγχυση (IRRs). Κάθε ένα από τα ακόλουθα φαρμακευτικά προϊόντα πρέπει να χορηγείται την ημέρα της έγχυσης της πατισιράνης τουλάχιστον 60 λεπτά πριν από την έναρξη της έγχυσης:
Για προκαταρκτικές φαρμακευτικές αγωγές που δεν είναι διαθέσιμες ή δεν είναι ανεκτές ενδοφλεβίως, ισοδύναμα μπορούν να χορηγηθούν από του στόματος. Εάν ενδείκνυται κλινικά, το κορτικοστεροειδές μπορεί να μειωθεί με σταδιακές μειώσεις όχι μεγαλύτερες των 2,5 mg σε ελάχιστη δόση 5 mg δεξαμεθαζόνης (ΕΦ) ή ισοδυνάμου. Ο ασθενής θα πρέπει να λάβει τουλάχιστον 3 διαδοχικές ΕΦ εγχύσεις πατισιράνης χωρίς να παρουσιάσει IRRs πριν από κάθε μείωση της προκαταρκτικής φαρμακευτικής αγωγής με κορτικοστεροειδή. Πρόσθετες ή υψηλότερες δόσεις μίας ή παραπάνω από τις προκαταρκτικές αγωγές δύνανται να χορηγηθούν για τη μείωση κινδύνου των IRRs, εφόσον απαιτείται. Παράλειψη δόσηςΕάν παραλείψετε μια δόση, η πατισιράνη θα πρέπει να χορηγηθεί το συντομότερο δυνατόν.
|