Φαρμακοδυναμική
Η πεγουνιγαλσιδάση άλφα είναι μια πεγκυλιωμένη ανασυνδυασμένη μορφή ανθρώπινης α‑γαλακτοσιδάσης‑Α. Η αλληλουχία αμινοξέων της ανασυνδυασμένης μορφής είναι παρόμοια με το φυσικά απαντώμενο ανθρώπινο ένζυμο. ...
Φαρμακοκινητική
Τα φαρμακοκινητικά (ΦΚ) προφίλ της πεγουνιγαλσιδάσης άλφα στο πλάσμα χαρακτηρίστηκαν κατά τη διάρκεια της κλινικής ανάπτυξης στα 0,2, 1 και 2 mg/kg χορηγούμενα κάθε δύο εβδομάδες σε ενήλικες ασθενείς με ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Δεν υπάρχουν μελέτες σε ζώα για την αξιολόγηση του καρκινογόνου ή μεταλλαξιογόνου δυναμικού της πεγουνιγαλσιδάσης άλφα. Στη μελέτη χρόνιας τοξικότητας 6 μηνών σε ποντικούς, η αυξημένη επίπτωση ή/και η ...