Ονομασίες
Ελληνικά
|
Ρισδιπλάμη |
Αγγλικά
|
Risdiplam |
Σύντομη περιγραφή
Η ρισδιπλάμη είναι ένας τροποποιητής του ματίσματος του πρώιμου mRNA (pre-mRNA) του γονιδίου Επιβίωσης του Κινητικού Νευρώνα 2 (SMN2), σχεδιασμένη για τη θεραπεία της SMA που προκαλείται από μεταλλάξεις του γονιδίου SMN1 στο χρωμόσωμα 5q που οδηγούν σε ανεπάρκεια της πρωτεΐνης SMN. Η ανεπάρκεια της λειτουργικής πρωτεΐνης SMN συνδέεται άμεσα με την παθοφυσιολογία της SMA η οποία περιλαμβάνει προοδευτική απώλεια των κινητικών νευρώνων και μυική αδυναμία. Η ρισδιπλάμη θεραπεύει την SMA αυξάνοντας και διατηρώντας τα επίπεδα της λειτουργικής πρωτεΐνης SMN.
Ανατομική/θεραπευτική/χημική (ATC) ταξινόμηση
| Κωδικός | Τίτλος | Κατηγοριοποίηση |
|---|---|---|
| M09AX10 | Risdiplam | M Φάρμακα αρθροπαθειών και μυοσκελετικών παθήσεων → M09 Λοιπά φάρμακα για τη θεραπεία των μυοσκελετικών παθήσεων → M09A Λοιπά φάρμακα για τη θεραπεία των μυοσκελετικών παθήσεων → M09AX Λοιπά φάρμακα για τη θεραπεία των μυοσκελετικών παθήσεων |
Δομικός τύπος
Μοριακή μάζα: 401,474 g/mol
Αναγνωριστικό UNII
76RS4S2ET1 - RISDIPLAM
Αριθμοί CAS
1825352-65-5 - Risdiplam
Άλλα αναγνωριστικά
DrugBank Drug: DB15305
KEGG Drug: D11406
RxNorm Ingredient: 2390935