Μηχανισμός δράσης
Η ρισδιπλάμη είναι ένας τροποποιητής του ματίσματος του πρώιμου mRNA (pre-mRNA) του γονιδίου Επιβίωσης του Κινητικού Νευρώνα 2 (<em>SMN2</em>), σχεδιασμένο για τη θεραπεία της SMA που προκαλείται από μεταλλάξεις ...
Φαρμακοδυναμική
Φαρμακοδυναμικές επιδράσεις Στις κλινικές μελέτες, η ρισδιπλάμη οδήγησε σε μια αύξηση της πρωτεΐνης SMN στο αίμα με μεγαλύτερη από τη διπλάσια διάμεση αλλαγή από την αρχική μέτρηση, εντός 4 εβδομάδων από ...
Φαρμακοκινητική
Οι φαρμακοκινητικές παράμετροι έχουν προσδιοριστεί σε υγιή ενήλικα άτομα και σε ασθενείς με SMA. Μετά τη χορήγηση της θεραπείας ως πόσιμο διάλυμα, η ΦΚ της ρισδιπλάμης ήταν περίπου γραμμική μεταξύ 0,6 ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Μείωση της γονιμότητας Η θεραπεία με ρισδιπλάμη έχει συσχετιστεί με την αναστολή των αρσενικών γεννητικών κυττάρων σε επίμυς και πιθήκους χωρίς περιθώρια ασφαλείας βάσει συστηματικών εκθέσεων στο επίπεδο ...