Μηχανισμός δράσης
Η ρισδιπλάμη είναι ένας τροποποιητής του ματίσματος του πρώιμου mRNA (pre-mRNA) του γονιδίου Επιβίωσης του Κινητικού Νευρώνα 2 (<em>SMN2</em>), σχεδιασμένο για τη θεραπεία της SMA που προκαλείται από μεταλλάξεις ...
Φαρμακοδυναμική
Στις μελέτες FIREFISH (ασθενείς ηλικίας 2-7 μηνών κατά την έναρξη), SUNFISH (ασθενείς ηλικίας 2-25 ετών κατά την έναρξη) και JEWELFISH (ασθενείς ηλικίας 1-60 ετών κατά την έναρξη) στους ασθενείς με SMA ...
Φαρμακοκινητική
Οι φαρμακοκινητικές παράμετροι έχουν προσδιοριστεί σε υγιή ενήλικα άτομα και σε ασθενείς με SMA. Μετά τη χορήγηση της θεραπείας ως πόσιμο διάλυμα, η ΦΚ της ρισδιπλάμης ήταν περίπου γραμμική μεταξύ 0,6 ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Μείωση της γονιμότητας Η θεραπεία με ρισδιπλάμη έχει συσχετιστεί με την αναστολή των αρσενικών γεννητικών κυττάρων σε επίμυς και πιθήκους χωρίς περιθώρια ασφαλείας βάσει συστηματικών εκθέσεων στο επίπεδο ...