Φαρμακοδυναμική
Η βαλοκτοκογένη ροξαπαρβοβέκη είναι ένας φορέας γονιδιακής θεραπείας που βασίζεται στον ορότυπο 5 ενός αδενοσχετιζόμενου ιού (AAV5) και προκαλεί την έκφραση της μορφής SQ του ανθρώπινου παράγοντα πήξης ...
Φαρμακοκινητική
Τα επίπεδα DNA του διαγονιδίου βαλοκτοκογένη ροξαπαρβοβέκη (συνολική ποσότητα DNA φορέα) σε διαφορετικούς ιστούς (που αξιολογήθηκαν σε μη κλινικές μελέτες), αίμα και υποστρώματα απόπτωσης προσδιορίστηκαν ...
Προκλινικά δεδομένα για την ασφάλεια
Γενική τοξικότητα Μία ενδοφλέβια χορήγηση έως 2 × 10<sup>14</sup> vg/kg της βαλοκτοκογένης ροξαπαρβοβέκης σε ανοσοεπαρκή αρσενικά ποντίκια με ακέραιη πήξη (ποντίκια CD1), και έπειτα μια περίοδος παρατήρησης ...