Φιδανακογένη ελαπαρβοβέκη

Δραστική ουσία - Ενδείξεις, δοσολογία, αντενδείξεις

Ενδείξεις

Η δραστική ουσία Φιδανακογένη ελαπαρβοβέκη ενδείκνυται στις παρακάτω περιπτώσεις:

Μέτρια έως σοβαρή αιμορροφιλία Β

Χωρίς διάκριση φύλου – Μόνο ενήλικες (18 ετών - 65 ετών)

Η φιδανακογένη ελαπαρβοβέκη ενδείκνυται για τη θεραπεία της σοβαρής και μέτριας προς σοβαρής μορφής αιμορροφιλίας Β (συγγενής ανεπάρκεια του παράγοντα πήξης IX) σε ενήλικες ασθενείς χωρίς ιστορικό αναστολέων ...

τουλάχιστον ένα από

Μέτρια συγγενής ανεπάρκεια του παράγοντα πήξης IX χωρίς αναστολέα
Αιμορροφιλία Β βαριάς μορφής χωρίς αναστολέα

Για την ένδειξη αυτή, η βιβλιογραφία αναφέρει τις εξής αγωγές:

Ενδοφλέβια – μόνο ενήλικες (18 ετών - 65 ετών) – 5 × 10¹¹ φορείς γονιδιώματος ανά kg σωματικού βάρους εφάπαξ

Χορήγηση

Ενδοφλέβια, 500.000.000.000 αντίγραφα φιδανακογένη ελαπαρβοβέκη, εφάπαξ.

Λεπτομερής περιγραφή

Επιλογή ασθενών

Η επιλεξιμότητα για τη θεραπεία θα πρέπει να επιβεβαιώνεται εντός 8 εβδομάδων πριν από την έγχυση με τα ακόλουθα αποτελέσματα εξετάσεων:

αρνητική εξέταση για παρουσία προϋπάρχοντων αντισωμάτων έναντι του AAVRh74var θα πρέπει να αξιολογείται με in vitro διαγνωστικό (IVD) με σήμανση CE για την αντίστοιχη προβλεπόμενη χρήση. Εάν δεν διατίθεται το in vitro διαγνωστικό με σήμανση CE, θα πρέπει να χρησιμοποιηθεί μια εναλλακτική επικυρωμένη δοκιμασία.
απουσία κλινικά σημαντικής ηπατικής νόσου.
αρνητικό για αναστολείς του παράγοντα ΙΧ βάσει ιστορικού και εξέτασης <0,6 μονάδες Bethesda (BU).
απουσία ενεργών λοιμώξεων, είτε οξέων (για παράδειγμα οξέων λοιμώξεων του αναπνευστικού ή οξείας ηπατίτιδας) είτε μη ελεγχόμενων χρόνιων [όπως ενεργός χρόνια ηπατίτιδα B, ηπατίτιδα C ή λοίμωξη από τον ιό ανθρώπινης ανοσοανεπάρκειας (HIV)].

Δοσολογία

Η συνιστώμενη δόση της φιδανακογένης ελαπαρβοβέκης είναι μια εφάπαξ δόση 5 × 10¹¹ φορείς γονιδιώματος ανά kg (vg/kg) σωματικού βάρους.

Για τον προσδιορισμό της δόσης του ασθενούς, απαιτούνται τα ακόλουθα βήματα υπολογισμού:

Υπολογισμός της δόσης με βάση το σωματικό βάρος του ασθενούς:

Η δόση του BEQVEZ βασίζεται στον δείκτη μάζας σώματος (BMI) του ασθενούς σε kg/m².

Πίνακας 1. Δόση ασθενούς προσαρμοσμένη στο σωματικό βάρος σύμφωνα το ΒΜΙ:

BMI ασθενούς	Δόση ασθενούς προσαρμοσμένη στο σωματικό βάρος (kg)
≤30 kg/m²	Δόση με βάση το σωματικό βάρος = Πραγματικό σωματικό βάρος
>30 kg/m²	Προσδιορίστε χρησιμοποιώντας τον ακόλουθο υπολογισμό: Δόση με βάση το σωματικό βάρος (kg) = 30 kg/m² × [Ύψος (m)]²

Σημείωση:

Η ενδιάμεση τιμή του ύψους (m²) ΔΕΝ θα πρέπει να στρογγυλοποιείται.
Η δόση με βάση το σωματικό βάρος θα πρέπει να στρογγυλοποιείται σε 1 δεκαδικό ψηφίο.

Υπολογισμός του όγκου δόσης του ασθενούς σε χιλιοστόλιτρα (ml):

Σωματικό βάρος δόσης ασθενούς σε κιλά (kg) × δόση-στόχος ανά κιλό (5 × 10¹¹ vg/kg) = δόση σε vg που πρέπει να χορηγηθεί

Δόση σε vg που πρέπει να χορηγηθεί ÷ Πραγματική συγκέντρωση (vg/ml)* = όγκος δόσης ασθενούς σε ml

^* Ανατρέξτε στο συνοδευτικό LIS για πληροφορίες σχετικά με την πραγματική συγκέντρωση vg ανά φιαλίδιο.

Ιδιαιτερότητες δοσολογίας

Η φιδανακογένη ελαπαρβοβέκη χορηγείται ως εφάπαξ ενδοφλέβια έγχυση σε διάστημα περίπου 60 λεπτών σε κατάλληλο όγκο έγχυσης.

Μη χορηγείτε ως ενδοφλέβια ταχεία ή bolus έγχυση. Σε περίπτωση αντίδρασης στην έγχυση κατά τη διάρκεια της χορήγησης, ο ρυθμός έγχυσης θα πρέπει να επιβραδυνθεί ή να διακοπεί ώστε να διασφαλιστεί η ανεκτικότητα του ασθενούς. Εάν η έγχυση διακοπεί, μπορεί να ξαναρχίσει με βραδύτερο ρυθμό όταν υποχωρήσει η αντίδραση στην έγχυση.

Πριν από τη χορήγηση, πρέπει να επιβεβαιώνεται ότι η ταυτότητα του ασθενούς αντιστοιχεί στα μοναδικά στοιχεία του ασθενούς (δηλαδή στον αριθμό παρτίδας) που αναφέρονται στα φιαλίδια, στα εσωτερικά κουτιά, στα εξωτερικά κουτιά και στα συνοδευτικά έγγραφα. Ο συνολικός αριθμός των φιαλιδίων που θα χορηγηθούν πρέπει επίσης να επιβεβαιώνεται με τις ειδικές πληροφορίες για τον ασθενή στο LIS.